Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) hat ein positives Gutachten für Vamorolon (Agamree®) zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Betroffenen ab 4 Jahren erteilt. Die Markteinführung in Deutschland ist im ersten Quartal 2024 geplant, vorbehaltlich der Zulassung durch die Europäische Kommission.

Vamorolon könnte aufgrund seines besonderen Wirkmechanismus eine Alternative zu Glukokortikoiden darstellen, der derzeitigen Standardtherapie für Kinder und Jugendliche mit DMD.

In der Zulassungsstudie VISION-DMD erreichte Vamorolon den primären Endpunkt (Geschwindigkeit der Aufstehbewegung im Vergleich zu Placebo; p = 0,002) [1]. Im Vergleich mit Kortikosteroiden zeigte sich kein negativer Einfluss auf das Wachstum.

Weitere klinische Studien zeigten, dass Vamorolon im Gegensatz zu Kortikosteroiden weder den Knochenstoffwechsel noch die Knochenmineralisierung an der Wirbelsäule beeinträchtigt.

Quellen: [1] Guglieri M et al. JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-14; nach Informationen von Santhera