Eine frühzeitige Behandlung der zystischen Fibrose ist wichtig, da sich die schwere progressive Multiorganerkrankung bereits ab der Geburt manifestiert. Die Dreifachkombination aus Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Kaftrio®) kann nun auch für die Therapie von Kindern mit zystischer Fibrose im Alter von 2-5 Jahren mit mindestens einer F508del-Mutation im CFTR-Gen eingesetzt werden.

Die Zulassungserweiterung basiert auf den Daten einer offenen Phase-III-Studie über 24 Wochen mit 75 Kindern im Alter von 2-5 Jahren [1]. Unter der Therapie zeigte sich eine deutliche Verbesserung der Schweißchloridkonzentration und des Lung-Clearance-Index. „Die Lungenfunktion erreichte den Normalbereich, und die Kinder entwickelten sich körperlich gut“, berichtete Prof. Marcus Mall, Direktor der Klinik für Pädiatrie, Charité Berlin.

Die Studie wird über 96 Wochen fortgesetzt. Eine Analyse der Daten nach 48 Wochen zeigte eine mit der Therapiedauer zunehmende Verbesserung der exokrinen Pankreasfunktion.

Quelle: [1] Goralski JL et al. Am J Respir Crit Care Med. 2023;208:59-67; virtuelles Fachpressegespräch „CFTRm: Perspektiven und Chancen für junge CF-Betroffene“, 28. November 2023 (Veranstalter: Vertex)