Pegcetacoplan (Aspaveli®) von Swedish Orphan Biovitrum ist ein pegyliertes Pentadecapeptid, das als C3-Komplement-Inhibitor sowohl die intra- als auch die extravaskuläre Hämolyse kontrolliert. Die Substanz ist indiziert für die Behandlung von Erwachsenen mit PNH, die nach Behandlung mit einem C5-Inhibitor für mindestens drei Monate nach wie vor anämisch sind. Die Zulassung basiert auf den Ergebnissen der Phase-III-Studie PEGASUS, in der Pegcetacoplan im Vergleich zum C5-Inhibitor Eculizumab bei Erwachsenen mit PNH untersucht wurde, die trotz Eculizumab-Vorbehandlung eine anhaltende Anämie aufwiesen. Nach 16 Wochen hatte sich der durchschnittliche Hb-Wert unter Pegcetacoplan signifikant stärker erhöht als in der Kontrollgruppe. 34% der Behandelten erreichten eine Hb-Normalisierung (vs. 0%), 85% benötigten zudem keine Transfusionen (vs. 15%; p < 0,001). Die Behandlung ging mit einer klinisch relevanten Steigerung der Lebensqualität einher.