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Selumetinib (Koselugo®) von Alexion, ein selektiver Inhibitor der Mitogen-aktivierten Proteinkinase-Kinase (MEK), ist die erste medikamentöse Behandlungsoption für Kinder und Jugendliche mit symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen (PN) im Rahmen einer Neurofibromatose Typ 1 (NF 1). Die oft bereits bei der Geburt bestehenden PN sind primär gutartig, entarten aber in etwa 10% der Fälle in maligne periphere Nervenscheidentumoren, die früh metastasieren und ein Hauptgrund für die verkürzte Lebenserwartung bei NF 1 sind. Mit Selumetinib gibt es erstmals eine medikamentöse Therapie, die das Tumorvolumen verkleinern und die tumorassoziierte Symptomatik reduzieren kann. In den zulassungsrelevanten klinischen Studien wurden partielle Remissionen von ca. 70% erzielt. Die Rate des progressionsfreien Überlebens betrug nach drei Jahren 84%.
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Springer, G. Koselugo® - Therapie für Neurofibrome. MMW - Fortschritte der Medizin 165, 66 (2023). https://doi.org/10.1007/s15006-023-2872-5
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