Mit einem neuen Medikament, zusätzlich zu Standard-Therapiekombinationen gegeben, konnten zahlreiche Krankheitsparameter der pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH) verbessert werden.

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© Bildquelle (Symbolbild mit Fotomodellen)

Aufklärungsgespräch: Ein PAH-Patient bei seiner Hausärztin.

Die beim ACC-Kongress 2023 und im New England Journal of Medicine simultan vorgetragenen Ergebnisse der doppelblinden STELLAR-Studie haben das Potenzial, die Standardbehandlung vieler PAH-Patientinnen und Patienten zu verändern, sagte der Korrespondenzautor der Untersuchung, Prof. Marius Höper von der Medizinischen Hochschule Hannover.

Sotatercept ist ein Fusionsprotein, welches Aktivine und andere Wachstumsdifferenzierungsfaktoren aus der "Superfamilie" des "Transforming growth factor β (TGF-β) einfangen. Man hofft, auf diese Weise das Ungleichgewicht zwischen pro- und anti-proliferativen Signalen wieder auszubalancieren, welches bei PAH zur fortschreitenden Lumen-Verengung der kleinen Lungenarterien beiträgt.

In der STELLAR-Studie wurde Sotatercept (0,3-0,7 mg/kg s.c.) versus Placebo bei 323 langjährigen PAH-Patienten getestet, die mit 2 (35%) bzw. 3 (61%) PAH-Medikamenten behandelt wurden und dennoch im Alltag deutlich eingeschränkt waren.

Nach 24-wöchiger Behandlung waren die Verumpatienten signifikant stärker belastbar (6-Minuten-Gehstrecke: plus 34,4 m vs. Placebo). Auch in acht sekundären Endpunkten zeigten sich Verbesserungen. Besonders eindrucksvoll: Das Risiko für "Tod oder nicht-tödliches Verschlechterungsereignis" wurde von Sotatercept relativ um 84% (5,5% vs. 26,3%, p < 0,001) reduziert. Es gab Nebenwirkungen, aber keine schwerwiegenden, so der Pneumologe Höper.

Einschränkend sei erwähnt, dass in der Studie Patienten mit idiopathischer oder heriditärer PAH über- und solche mit Mischkollagenosen unterrepräsentiert waren und dass die 7-monatige Therapiephase recht kurz war.

Quellen: Hoeper MM et al. The STELLAR Phase III Trial: A Study Of Sotatercept In Combination With Background Therapy For The Treatment Of Pulmonary Arterial Hypertension; Late- Breaking Clinical Trial IV, ACC-Kongress, 4-6.3.2023, New Orleans; Hoeper MM et al. New Engl J Med 2023; doi: 10.1056/NEJMoa2213558; Taichman DB et al. New Engl J Med 2023; doi: 10.1056/NEJMe2300324