Das breite Spektrum gentherapeutischer Ansätze reicht vom klassischen Gentransfer über die chimäre Antigenrezeptor-T-Zell-Therapie bis hin zur Genom-Editierung. Neben rund 10.000 monogenen Erkrankungen zählten auch Tumor- und Infektionserkrankungen zu den potenziell "gentherapiegeeigneten" Erkrankungen, so Prof. Hildegard Büning, Präsidentin der European Society of Gene & Cell Therapy. Bis Ende 2021 wurden zehn Gentherapien in Europa zugelassen, von denen noch neun auf dem Markt sind.

Die Expertin sieht in Deutschland jedoch einen großen Bedarf an besseren Versorgungsstrukturen, um Gentherapien in die Breite zu bringen und v. a. die notwendigen klinischen Studien zu stemmen. Ein Ansatz sei die Gründung eines "Deutschen Zentrums für Zell- und Gentherapie" nach dem Vorbild der staatlich geförderten Deutschen Zentren der Gesundheitsforschung, so Brüning. Nicole Schlautmann, Leiterin des Bereichs Seltene Erkrankungen bei Pfizer, betonte zudem die Notwendigkeit eines gesellschaftlichen Dialogs zu den Chancen und Grenzen der Gentherapie.

Quelle: Fachsymposium "Gentherapien: Verpasst Deutschland den Anschluss?", 30. November 2021 (Veranstalter: Pfizer)