Mit Tafamidis (Vyndaqel®) steht eine kausale Therapie für Patienten mit Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM) zur Verfügung. Zugelassen wurde das Medikament auf Basis der placebokontrollierten ATTR-ACT-Studie mit 441 Teilnehmern. Nach Abschluss der 30-monatigen Laufzeit konnten die Patienten in die Langzeitverlängerungsstudie aufgenommen werden. In dieser erhielten alle Teilnehmer - auch die, die zuvor Placebo erhalten hatten - über 60 Monate 4 × 20 mg/d Tafamidis-Meglumin. Die Auswertung der Daten zeigte eine signifikante Reduktion des Gesamtsterberisikos um 41% bei Patienten, die kontinuierlich mit Tafamidis-Meglumin behandelt wurden, gegenüber solchen, die zunächst Placebo erhalten hatten (HR: 0,59; 95%-KI 0,44-0,79; p < 0,001). Die in Deutschland zugelassene Dosierung von 61 mg Tafamidis ist bioäquivalent zu dem in der ATTR-ACT-Studie eingesetzten Tafamidis-Meglumin 4 × 20 mg/d.

Quelle: Nach Informationen von Pfizer