Die Zulassungserweiterung für Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (IVA/TEZ/ELX, Kaftrio®) ermöglicht es, Patienten mit zystischer Fibrose (CF) und mindestens einer F508del-Mutation schon ab 6 Jahren zu behandeln. "Diese Erweiterung war sehr wichtig, da ein früher Therapiebeginn großes Potenzial hat, irreversible Lungenschäden und weitere Organmanifestationen zu verzögern oder gar zu verhindern", so Prof. Marcus Mall, Charité Berlin.

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Mall präsentierte Daten aus einer zulassungsrelevanten Studie, in der 121 Kinder zwischen 6 und 11 Jahren mit einer F508del-Mutation und einer Minimalfunktions-Mutation über 24 Wochen mit IVA/TEZ/ELX therapiert wurden. Der primäre Endpunkt war die absolute Veränderung des Lung Clearance Index2,5% (LCI2,5%), ein Parameter zur Beurteilung der Atemwegsveränderung und der Lungenfunktion. Die Behandlungsgruppe zeigte gegenüber der Placebogruppe eine signifikante Verringerung des mittleren LCL2,5%, die über 24 Wochen anhielt (-2,29 vs. -0,02 Punkte). Auch die mittlere Chlorid-Konzentration im Schweiß fiel ab (-52,1 vs. -0,9 mmol/l). Die Lungenfunktion gemessen mit der FEV1 verbesserte sich in der Verumgruppe im Mittel um 9,5%, während sie in der Kontrollgruppe leicht abfiel. Die Tripel-Kombination wurde von den Kindern gut vertragen, die meisten unerwünschten Ereignisse waren leicht bis moderat.

Quelle: Fachpressegespräch: "CFTR-Modulation im Kindesalter: Was bedeutet die Zulassung der Tripel-Kombination für junge CF-Betroffene und ihre Familien?", 23. Februar 2022 (Veranstalter: Vertex Pharmaceuticals)