Mit Tafamidis 61 mg (Vyndaqel® ) steht die seit Februar 2020 zugelassene Therapie für erwachsene Patienten, die an einer Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie erkrankt sind, ab sofort zur Verfügung. Tafamidis wirkt sowohl gegen den Wildtyp dieser Erkrankung als auch gegen die hereditäre Variante. In der über 30 Monate laufenden Zulassungsstudie ATTR-ACT bewirkte Tafamidis eine signifikante Reduktion der Gesamtmortalität um 30% und der kardiovaskulär bedingten Hospitalisierungen um 32%. Der Unterschied in der Gesamtmortalität gegenüber Placebo wurde nach etwa 18 Behandlungsmonaten deutlich. Bei den sekundären Endpunkten waren deutliche Effekte bereits nach 6 Monaten sichtbar. Die mit Tafamidis behandelten Patienten waren besser belastbar als die Kontrollgruppe, zudem verzögerte sich die Abnahme ihrer Lebensqualität signifikant.