_ Bereits während der ersten 50 Tage einer Substitutionstherapie mit Faktor-VIII-Präparaten entwickeln ca. 30% der Patienten mit schwerer Hämophilie A Inhibitoren gegen den zugeführten Faktor VIII, wodurch dessen Wirksamkeit deutlich herabgesetzt wird.

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Gelenkdestruktion bei einem Patienten mit schwerer angeborener Hämophilie A.

© Uniklinikum Regensburg

Durch eine Immuntoleranztherapie können diese Faktor-VIII-Inhibitoren eliminiert werden. Gelingt dies nicht, stehen Bypass-Medikamente zur Vorbeugung von Blutungen zur Verfügung. In jedem Fall sei die Belastung für die Patienten und deren Familien durch die mehrmals tägliche intravenöse Applikation der Medikamente enorm, wie Dr. Carmen Escuriola Ettingshausen, Mörfelden-Walldorf, ausführte.

Mit Emicizumab (Hemlibra®) kann die Lebensqualität der Betroffenen deutlich gesteigert werden, denn der Antikörper wird lediglich einmal pro Woche subkutan verabreicht.

Darüber hinaus belegen die Phase-III-Zulassungsstudien HAVEN 1 (Erwachsene und Jugendliche ≥ 12 Jahre) und HAVEN 2 (Kinder bis 12 Jahre), dass durch die Prophylaxe mit Emicizumab deutlich weniger Blutungen auftreten. So wurde, laut Prof. Johannes Oldenburg, Bonn, in einem intraindividuellen Vergleich bei Kindern, die vor der Therapie mit Emicizumab Bypass-Medikamente erhalten hatten (n = 13), die jährliche Blutungsrate durch die Emicizumab-Prophylaxe um 99% gesenkt. Bei Erwachsenen reduzierte sich die jährliche Blutungsrate gegenüber Patienten ohne prophylaktische Therapie um 87% (p < 0,0001).