Beim Alpha-1-Antitrypsin(A1-AT)-Mangel handelt es sich um eine genetisch bedingte Stoffwechselerkrankung, in deren Verlauf meist das Lungengewebe zerstört wird. Häufig sind ein Emphysem und ein voranschreitender Verlust der Lungenfunktion. Daher wird ein A1-AT-Mangel oft mit einer chronisch-obstruktiven Lungenerkrankung verwechselt. Bei schwerem A1-AT-Mangel empfehlen Leitlinien eine Therapie mit A1-AT. Wie sich in der randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten RAPID-Studie zeigte, wurde unter humane, A1-AT (Respreeza®) das Lungengewebe von A1-AT-Mangel-Patienten über den Behandlungszeitraum von 24 Monaten im Vergleich zu Placebo deutlich besser erhalten (p = 0,03). In der Extension-Studie wurde zusätzlich ein krankheitsmodifizierender Effekt nachgewiesen.