_ Bislang konnten lediglich die Folgen der autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (ADPKD) wie akute Schmerzen, Hypertonie und Nierenversagen behandelt werden. Mit dem Vasopressin-Rezeptor-Antagonisten Tolvaptan (Jinarc®) ist seit Mai 2015 in Europa erstmals eine krankheitsmodifizierende Therapie zugelassen, die zielgerichtet gegen die pathophysiologischen Ursachen der ADPKD wirkt.

In der Phase-III-Studie TEMPO-3:4 mit 1.445 erwachsenen ADPKD-Patienten (Alter 18–50 Jahre) verringerte die Therapie mit Tolvaptan das Nierenwachstum um 5,51% pro Jahr (Placebo: 2,80%; Quotient aus geometrischem Mittel 0,974; 95%-Konfidenzintervall [KI]: 0,969–0,980; p < 0,0001) [Torres VE et al. N Engl J Med. 2012;367:2407–18]. Außerdem wurde das Risiko für das Eintreten einer Verschlechterung der Nierenfunktion, von Nierenschmerzen, Bluthochdruck oder Albuminurie gesenkt (Risikoquotient 0,87, 95%-KI: 0,78–0,97, p = 0,0095), erklärte Studienleiter Prof. Vicente Torres, Rochester, USA. Mit Tolvaptan dürfen erwachsene ADPKD-Patienten mit chronischer Nierenerkrankung (CKD) der Stadien 1–3 zu Behandlungsbeginn mit Anzeichen für eine rasche Krankheitsprogression behandelt werden.