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Die EU hat den Antikörper Eculizumab (Soliris®) für die Behandlung der refraktären generalisierten Myasthenia gravis bei Kindern und Jugendlichen ab sechs Jahren zugelassen, die Anti-Acetylcholinrezeptor-Antikörper-positiv sind. Basis sind die Ergebnisse einer Phase-III-Studie, in der für Eculizumab eine signifikante Verbesserung des primären Endpunkts (Veränderung des Quantitative Myasthenia Gravis-Gesamtscores in Woche 26 gegenüber dem Ausgangswert [-5,8; 95 %-KI -8,4 bis -3,13; p = 0,0004]) gezeigt wurde [Brandsema JF, AAN 2023, S5.009].
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Facharztmagazine, R. Eculizumab auch für Kinder ab 6 Jahren mit Myasthenie. InFo Neurologie 25, 63 (2023). https://doi.org/10.1007/s15005-023-3435-0
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