Die Studie RESPOND von Biogen untersucht die Wirksamkeit und Sicherheit einer Therapie mit Nursinersen im Anschluss an eine Gentherapie mit Onasemnogen-Abeparvovec bei Neugeborenen, Säuglingen und Kleinkindern mit spinaler Muskelatrophie. Eingeschlossen wurden 60 Kinder im Alter von bis zu drei Jahren. Beim Kongress Cure SMA vorgestellte Zwischenergebnisse nach sechs Monaten belegen eine Verbesserung der motorischen Funktion bei einem Großteil der Patientinnen und Patienten, bestimmt anhand einer Erhöhung des mittleren HINE-2-Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert. Bei 13 von 38 (34 %) wurden schwerwiegende unerwünschte Ereignisse beschrieben, kein Ereignis wurde jedoch als mit Nusinersen in Zusammenhang stehend eingestuft. Sicherheitsbedenken für die Teilnehmenden wurden nicht festgestellt.

Nach Informationen von Biogen