Zum Einsatz von Cenobamat (Ontozry®) bei therapierefraktären fokalen Epilepsien liegen bisher eine Proof-of-Concept-Studie sowie zwei placebokontrollierte randomisierte Phase-II-Studien (C013 und C017) vor. Aufgrund der positiven Ergebnisse dieser Untersuchungen verzichtete die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA auf eine Phase-III-Studie und forderte für die Zulassung von Cenobamat stattdessen eine offene Sicherheitsstudie (C021), die ebenfalls bereits publiziert ist.

Die Phase-II-Studien unterstrichen die effektive Anfallssuppression unter Cenobamat, die Sicherheitsstudie mit über 1.300 Patienten bestätigte die Wirksamkeit und Sicherheit von Cenobamat auch in der Langzeittherapie. Die Ergebnisse machten darüber hinaus deutlich, dass durch ein langsames Eindosieren von Cenobamat über zwölf Wochen auf eine Zieldosis von 200 mg ("start-low-go-slow"-Titrationsschema) das Auftreten von DRESS-Fällen (allergische Arzneimittelreaktion mit Eosinophilie und systemischen Symptomen) komplett verhindert werden kann.

Um die tatsächliche Wertigkeit eines Arzneimittels einschätzen zu können, sind laut Prof. Dr. Bernhard Steinhoff, Ärztlicher Direktor und Chefarzt am Epilepsiezentrum der Diakonie Kork, Kehl-Kork, Real-World-Untersuchungen unverzichtbar. Entsprechende Informationen zu Cenobamat soll eine laufende Studie an der Diakonie Kork liefern, die prospektiv Daten von über 450 Personen erhebt. Die Teilnehmenden sind im Schnitt seit über 25 Jahren an Epilepsie erkrankt und nahmen zu Studieneinschluss im Mittel mehr als zehn anfallssupprimierende Medikamente ein. In einer Interimsauswertung "scheinen sich die bisher vorliegenden vielversprechenden Daten zu Ansprechraten und Anfallsfreiheit unter Cenobamat zu bestätigen", so Steinhoff.

Symposium "Ein Schritt näher zur Anfallsfreiheit", 12. Dreiländertagung Epilepsie 2023, Berlin, 17.3.2023; Veranstalter: Angelini Pharma