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Die Europäische Kommission hat Vutrisiran (Amvuttra®) zugelassen, ein RNAi-Therapeutikum zur Behandlung der hereditären Transthyretin-vermittelten (hATTR)-Amyloidose bei Erwachsenen mit Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2. Die Zulassung beruht auf Ergebnissen der Phase-III-Studie HELIOS-A, in der unter Vutrisiran bei etwa der Hälfte der Behandelten ein Aufhalten oder eine Umkehr der Polyneuropathie-Manifestationen festgestellt werden konnte.
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Facharztmagazine, R. Vutrisiran zugelassen bei hATTR-Amyloidose. InFo Neurologie 24, 45 (2022). https://doi.org/10.1007/s15005-022-3075-9
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DOI: https://doi.org/10.1007/s15005-022-3075-9