Die Europäische Kommission hat Vutrisiran (Amvuttra®) zugelassen, ein RNAi-Therapeutikum zur Behandlung der hereditären Transthyretin-vermittelten (hATTR)-Amyloidose bei Erwachsenen mit Polyneuropathie im Stadium 1 oder 2. Die Zulassung beruht auf Ergebnissen der Phase-III-Studie HELIOS-A, in der unter Vutrisiran bei etwa der Hälfte der Behandelten ein Aufhalten oder eine Umkehr der Polyneuropathie-Manifestationen festgestellt werden konnte.

Nach Informationen von Alnylam