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Tuberöse Sklerose

Mehr Lebensqualität und weniger Krampfanfälle unter Cannabidiol

Für Patienten mit Tuberöser Sklerose (TSC) und Epilepsie steht als adjuvante Therapie jetzt ein Cannabidiol(CBD)-Präparat als orale Lösung zur Verfügung, das auch Kindern ab zwei Jahren verabreicht werden kann. Im Vergleich zu Placebo senkte es in der Zulassungsstudie signifikant die Anfallshäufigkeit.

An der randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-III-Studie [Thiele EA et al., JAMA Neurol. 2021 Mar 1;78(3):285-92] nahmen 224 TSC-Patienten mit therapieresistenter Epilepsie teil. Nach Auftitration über vier Wochen erhielten sie über 12 Wochen aufgeteilt in zwei Tagesdosen entweder orales CBD 100 mg/ml (Epidyolex®) in einer Tagesdosis von 25 oder 50 mg/kg Körpergewicht oder Placebo. Die Teilnehmer waren im Median elf Jahre alt, ein Viertel war bereits erwachsen; 59 % waren männlich. Mehr als die Hälfte war bereits mit drei oder mehr Antikonvulsiva vorbehandelt - laut Prof. Adam Strzelczyk, Epilepsiezentrum Frankfurt Rhein-Main, Universitätsklinikum Frankfurt/Main, "eigentlich eine therapeutische Bankrotterklärung".

Unter Add-on-Behandlung mit 25 mg/kg/d CBD ging die Anfallshäufigkeit um 49 % zurück, unter Placebo nur um 27 %. Dies entsprach einer signifikanten, relativen Reduktion von 30 % gegenüber Placebo. Bei Co-Therapie mit Clobazam traten aufgrund der gegenseitigen Wirkverstärkung sogar 61 % weniger Anfälle auf.

Bei 16 % der Patienten unter CBD 25 mg/kg/d ging die Anfallshäufigkeit um mehr als 75 % zurück. Unter Placebo war das gar nicht der Fall. Nach 16 Wochen Behandlung gaben mit 69 % unter CBD 25 mg/kg/d gegenüber 39 % unter Placebo signifikant mehr Patienten und deren Pflegende eine Verbesserung des Gesamtzustands anhand des Global Impression of Change-Scores an. Neue Sicherheitssignale gegenüber früheren Studien bei anderen hereditären Epilepsien - Epidyolex® ist bereits bei Lennox-Gastaut- und Dravet-Syndrom zugelassen - ergaben sich nicht, und 88 % der Nebenwirkungen waren leicht bis mittelschwer. Am häufigsten waren Diarrhoe, Somnolenz, Appetitminderung und Transaminasenanstieg. Während die Wirksamkeit beider CBD-Dosen vergleichbar war, hatte die 25 mg/kg/d-Dosis ein besseres Sicherheits-und Verträglichkeitsprofil, weshalb die empfohlene Dosis 25 mg/kg/d beträgt.

Bei TSC entwickeln sich aufgrund eines Gendefekts multiple Hamartome in nahezu allen Organen. Die Hirnbeteiligung ist besonders problematisch. Sie manifestiert sich oft schon im ersten Lebensjahr. 85 % der Betroffenen bekommen eine Epilepsie, die sich bei mehr als 60 % als therapierefraktär erweist.

Online-Pressebriefing "Epidyolex® (Cannabidiol) als neue Option bei Tuberöser Sklerose (TSC)". 27.5.21; Veranstalter: GW Pharmaceuticals

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Bach, B. Mehr Lebensqualität und weniger Krampfanfälle unter Cannabidiol. InFo Neurologie 23, 51 (2021). https://doi.org/10.1007/s15005-021-2082-6

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