Morbus Pompe

Neuer Enzymersatz bei Morbus Pompe mit Vorteilen

Avalglucosidase Alfa (AVA) ist eine Weiterentwicklung der Enzymersatztherapie (EET) mit Alglucosidase Alfa (AL). Diese Weiterentwicklung bietet Vorteile. Nach vorherigen Dosisfindungsstudien mit Avalglucosidase Alfa (AVA) wurden nun die vorläufigen Ergebnisse der Phase-III-Studie COMET vorgestellt, die sich aktuell in der Extensionsphase befindet.

In die Studie eingeschlossen wurden insgesamt 100 therapienaive Patienten mit einem Late-onset Morbus Pompe (LOPD); sie mussten mindestens drei Jahre alt sein. In der 1 : 1-Randomisierung erhielten sie entweder 20 mg/kg Körpergewicht AL (Myozyme®) i.v. oder 20 mg/kg Körpergewicht AVA alle zwei Wochen. Das berichtete Prof. Dr. Benedikt Schoser, Oberarzt an der Neurologischen Klinik und Poliklinik der LMU München, bei einer von Sanofi Genzyme unterstützten Posterpräsentation während des Kongresses der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke e.V. (DGM).

Der primäre Endpunkt war die Stärke der Atemmuskulatur, gemessen mit der forcierten Vitalkapazität (FVC % predicted) der Lunge. Dabei konnte AVA eine Verbesserung nach 49 Wochen von 2,89 % erzielen; dies waren 2,43 Prozentpunkte mehr als unter der Therapie mit AL, welche nur zu einer Verbesserung von +0,46 % führte. Da die Studie auf Nichtunterlegenheit ausgelegt war, so der Neurologe, konnte diesbezüglich Signifikanz erreicht werden (p = 0,0074). "Bei der Auswertung auf Überlegenheit wurde die Signifikanz ganz knapp verfehlt." (p = 0,0626).

Jedoch wurde eine ganz klare klinisch relevante Verbesserung der neuen EET-Substanz gefunden, hielt Schoser fest. So etwa bei den sekundären Endpunkten: beim 6-Minuten-Gehtest konnte ein Plus von 30 Metern verzeichnet werden; die Muskelstärke der unteren Extremitäten, motorische Funktionen sowie die gesundheitsbezogene Lebensqualität waren deutlich mehr verbessert als unter AL.

Zudem erfreulich, betonte der Neurologe, war das geringere Ausmaß an unerwünschten Ereignissen im Vergleich zu AL. Gravierende unerwünschte Arzneimittelwirkungen, welche direkt auf die Medikation zurückzuführen waren, traten unter AVA nur bei 2 % auf - gegenüber 6,1 % im AL-Kollektiv [Kongress der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke e.V. (DGM); Poster-ID: 27].

"Diese positiven Daten sind im letzten Jahr bei der EMA eingereicht worden", sagte Schoser. "So können wir voraussichtlich bald eine neue EET beim Morbus Pompe einsetzen."

Kongress der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke e.V. (DGM), Posterpräsentation "Efficacy and safety results of the avalglucosidase alfa phase 3 COMET trial in late-onset Pompe disease patients", 25.3.2021; Veranstalter: Sanofi Genzyme

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Freye, R. Neuer Enzymersatz bei Morbus Pompe mit Vorteilen. InFo Neurologie 23, 54 (2021). https://doi.org/10.1007/s15005-021-1992-7

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