Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) hat die Zulassung von Libmeldy (kryokonservierte autologe CD34+-Zellen, die für das ARSA-Gen kodieren) empfohlen - eine Gentherapie für die Behandlung der metachromatischen Leukodystrophie (MLD), gekennzeichnet durch biallelische Mutationen im ARSA-Gen, die zu einer Verringerung der ARSA-Enzymaktivität führt, bei Kindern mit spätinfantilen/frühjugendlichen Formen ohne klinische Manifestation oder der frühjugendlichen Form mit früher klinischer Manifestation vor dem Beginn des kognitiven Verfalls.

Nach Informationen von Orchard Therapeutics