Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) hat die Zulassung von Libmeldy (kryokonservierte autologe CD34+-Zellen, die für das ARSA-Gen kodieren) empfohlen - eine Gentherapie für die Behandlung der metachromatischen Leukodystrophie (MLD), gekennzeichnet durch biallelische Mutationen im ARSA-Gen, die zu einer Verringerung der ARSA-Enzymaktivität führt, bei Kindern mit spätinfantilen/frühjugendlichen Formen ohne klinische Manifestation oder der frühjugendlichen Form mit früher klinischer Manifestation vor dem Beginn des kognitiven Verfalls.
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Facharztmagazine, R. Positive Stellungnahme für Gentherapie gegen MLD. InFo Neurologie 23, 52 (2021). https://doi.org/10.1007/s15005-021-1813-z
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