Avoid common mistakes on your manuscript.
Der G-BA hat dem Wirkstoff Migalastat (Galafold®) für die entsprechend geeignete Patientenpopulation einen „nicht quantifizierbaren Zusatznutzen“ bescheinigt. Der Zusatznutzen des oral einzusetzenden Chaperons war im Rahmen der frühen Nutzenbewertung mit Blick auf die Langzeitbehandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab 16 Jahren mit bestätigter Morbus-Fabry-Diagnose und bestimmten Mutationen geprüft worden. Der Hersteller ist nach eigenen Angaben nun in Preisverhandlungen mit dem GKV-Spitzenverband eingetreten.
Literatur
Nach Informationen von Amicus Therapeutics
Author information
Authors and Affiliations
Rights and permissions
About this article
Cite this article
red Migalastat bei Morbus Fabry. InFo Neurologie 19, 50 (2017). https://doi.org/10.1007/s15005-017-2074-8
Published:
Issue Date:
DOI: https://doi.org/10.1007/s15005-017-2074-8