Es ist unwahrscheinlich, dass es jemals eine universelle effektive Behandlung für Patienten mit einem myelodysplastischen Syndrom (MDS) geben wird. Umso breiter müssen die Forschung aufgestellt und klinische Therapieoptionen über alle Krankheitsstadien und für die unterschiedlichsten genetischen Hintergründe entwickelt werden, so das Fazit einer aktuellen Übersichtsarbeit.

Den Autoren zufolge ändert sich das Behandlungsziel mit dem Risiko der Erkrankung. Bei Patienten mit niedrigem Risiko steht die hämatologische Verbesserung im Vordergrund und somit die Prävention von Komplikationen wie Blutungen und schweren Infektionen, eine möglichst geringe Transfusionslast und eine verbesserte Lebensqualität. Für Hochrisikopatienten besteht hingegen das vorrangige Ziel darin, die Zeit bis zur Entwicklung einer akuten myeloischen Leukämie (AML) hinauszuzögern, das Überleben zu verlängern und letztlich den Weg zu einer Transplantation hämatopoetischer Stammzellen zu ebenen, um eine Heilung zu ermöglichen.

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Die Identifikation von molekularen Targets könnte bei MDS die Therapie weiter verbessern.

Verbessert hat sich vor allem die molekulare Diagnostik der Erkrankung. Zum Beispiel seien zahlreiche zytogenetische Abnormalitäten und genetische Mutationen identifiziert worden. Zytogenetische Abnormalitäten existieren bei etwa der Hälfte der MDS-Patienten, wobei die häufigste alleinige Abnormalität eine Deletion im 5q-Arm ist. Zudem findet sich bei 70-80 % der Patienten mindestens eine DNA-Mutation.

Die Entschlüsselung der genetischen Hintergründe habe das Verständnis der Pathogenese der MDS vorangetrieben, so die Autoren. Dies habe letztlich zu der Erkenntnis geführt, dass komplexe und personalisierte Behandlungsansätze für diese Syndrome nötig seien.

Platzbecker U et al. Current challenges and unmet medical needs in myelodysplastic syndromes. Leukemia. 2021;35(8):2182-98.