Patienten mit r/r AML mit interner Tandemduplikation von FLT3 (FLT3-ITD), die mit Quizartinib behandelt wurden, wiesen in einer Phase-III-Studie gegenüber den Patienten unter Salvage-Chemotherapie ein um 24 % niedrigeres Sterberisiko auf (Hazard Ratio [HR] 0,76; p = 0,0177). Das mediane Gesamtüberleben (primärer Studienendpunkt) betrug in den beiden Behandlungsarmen 6,2 und 4,7 Monate. Die geschätzte Überlebenswahrscheinlichkeit nach einem Jahr lag bei 27 % im Quizartinib-Arm und bei 20 % im Salvage-Chemotherapie-Arm. Nebenwirkungen traten in beiden Behandlungsarmen vergleichbar oft auf [Cortes J et al. EHA. 2018;Abstr LB2600]. Somit konnte erstmals für einen Einzelwirkstoff bei Patienten mit r/r FLT3-ITD AML ein Überlebensvorteil belegt werden.

In der Studie erhielten Patienten mit FLT3-ITD AML, die auf eine Standard-Erstlinientherapie refraktär geworden waren oder innerhalb von sechs Monaten oder weniger ein Rezidiv entwickelt hatten, randomisiert entweder den FLT3-Inhibitor Quizartinib oder eine Salvage-Chemotherapie nach Wahl des Untersuchers. Das medianen Follow-up betrug 23,5 Monate.