Die finalen Ergebnisse der APL0406-Studie zeigen, dass die Kombination All-trans-Retinsäure (ATRA) plus Arsentrioxid (ATO) bei der Ersttherapie der akuten promyelozytischen Leukämie (APL) mit niedrigem bis intermediärem Risiko gegenüber der Standardtherapie mit ATRA plus Chemotherapie (CHT) von Vorteil sein kann. Im ATRA/ATO-Arm erreichten alle 127 Patienten und im ATRA/CHT-Arm 132 von 136 Patienten eine komplette Remission (p = 0,12). 259 Patienten durchliefen die Konsolidierungstherapie. Auch nach dem dritten Konsolidierungszyklus wiesen alle Patienten im ATRA/ATO-Arm keine PML-PARA-Translokation auf, während im ATRA/CHT-Arm zwei (1,7 %) Patienten nun positiv getestet wurden, und damit eine molekulare Resistenz aufwiesen. Nach einem medianen Follow-up von 40,6 Monaten betrug die Rate für das ereignisfreie Überleben 97,3 versus 80 % (p < 0,001), die kumulative Rezidivinzidenz 1,9 versus 13,0 % (p = 0,0013) und die Rate für das 50-Monats-Gesamtüberleben 99,2 versus 92,6 % (p = 0,0073).

Alle 117 Patienten im ATRA/CHT-Arm, die die Konsolidierung vollständig durchliefen und PML-RARA-negativ getestet waren, bekamen eine Erhaltungstherapie. Neun dieser Patienten erlebten ein Rezidiv.

Nach der Induktion kam es im ATRA/ATO-Arm zu zwei Rezidiven und einem Todesfall in kompletter Remission, im ATRA/CHT-Arm zu zwei Fällen molekularer Resistenz nach dem dritten Konsolidierungszyklus, 15 Rezidiven und fünf Todesfällen in kompletter Remission. Zwei Patienten im ATRA/CHT-Arm entwickelten eine therapiebedingte myeloische Neoplasie.