Die Rationale ist: Das Nukleosidanalogon Azacitidin wird in die DNA und RNA eingebaut und verhindert die Methylierung der CpG(Cytosin-phosphatidyl-Guanin)-Inseln. Dadurch wird die Transkription von Tumorsuppressorgenen wieder möglich.

Seit 2008 ist Azacitidin (Vidaza®) zugelassen für Patienten mit AML mit 20–30 % Blasten. Nun wurde die Zulassung erweitert auf AML-Patienten mit > 30 % Blasten, die für eine hämatologische Stammzelltransplantation nicht geeignet sind.

Diese Erweiterung beruht auf den Ergebnissen der AZA-AML-001-Studie. In dieser Phase-III-Studie war das Gesamtüberleben unter alleiniger Azacitidin-Therapie deutlich besser im Vergleich zum konventionellen Behandlungsregime mit Low-Dose-Cytarabin oder intensiver Chemotherapie (12,1 vs. 6,9 Monate), und das für alle vordefinierten Subgruppen [Dombret H et al. Blood. 2015; 126(3):291-9].

Auch bei Patienten mit Hochrisiko-Zytogenetik wurde das mediane OS signifikant um 3,2 Monate verlängert (6,4 vs. 3,2 Monate; p = 0,0185) [Döhner H et al. ASH. 2014; Abstr 621]. Jedes Ansprechen auf Azacitidin könne in eine OS-Verlängerung übertragen werden. Dies sei anders als das, was wir von einer Chemotherapie kennen, betonte Haifa Kathrin Al-Ali, Leipzig.