Erwachsenen Patienten mit Hypophosphatämie (XLH) steht nun die kausal auf die zugrundeliegende Pathophysiologie abzielende Therapie mit dem rekombinanten, vollständig humanen monoklonalen IgG1-Antikörper Burosumab (Crysvita®) zur Verfügung. Er bindet spezifisch an den Fibroblastenwachstumsfaktor FGF23, der bei XLH-Patienten überexprimiert wird, und blockiert dessen Aktivität. Burosumab ist bereits seit 2018 für die Behandlung von XLH mit röntgenologischem Nachweis einer Knochenerkrankung bei Kindern im Alter von einem Jahr und älter sowie bei Jugendlichen mit wachsendem Skelett zugelassen. Mit der erweiterten Zulassung wird nun allen Jugendlichen, unabhängig vom Wachstumsstatus, sowie auch Erwachsenen mit XLH die erste kausale Therapie zugänglich gemacht.

Nach Informationen von Kyowa Kirin