Abstract
Muscular dystrophies are devastating and untreatable genetic diseases leading to progressive muscle degeneration and weakness. The expanding landscape of CRISPR-Cas-based genome editing tools allows the in situ repair of many disease-causing mutations in patient cells in an unprecedented manner. Here, I discuss recent advances and challenges for using gene edited muscle stem cells in autologous cell replacement therapies to treat muscular dystrophy.
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Literatur
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Danksagung
Zunächst möchte ich Prof. Simone Spuler für ihre Betreuung und Unterstützung danken. Ein großer Dank geht an die Patient:innen und ihre Familien, die unsere Forschung möglich machen und an Dr. Verena Schöwel für das kritische Lesen und die Bearbeitung des Manuskripts. Ich möchte auch Stephan Dietrich und Christian Stadelmann herzlich für das Korrekturlesen danken.
Helena Escobar 2004–2009 Biotechnologiestudium, Universidad de León, Spanien. 2009–2010 Masterstudium in Biomedizin, Universidad de Barcelona, Spanien. 201 1–2015 Promotion in Biochemie, Max-Delbrück-Centrum für Molekulare Medizin und FU Berlin. Seit 2016 Postdoc, Experimental and Clinical Research Center, MDC Berlin
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Fernandez, H.E. Stammzelltherapien für Muskeldystrophien. Biospektrum 28, 493–496 (2022). https://doi.org/10.1007/s12268-022-1807-5
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