Abstract
Recent advances in nuclease-based genome editing allow for the correction of many point-mutations causing diseases. However, correcting genetic alterations caused by larger chromosomal rearrangements remain challenging with this approach. Designer-recombinases promise to fill this gap as demonstrated by the development of a heterodimeric Cre-based site-specific recombinase system. This system can functionally correct a large gene inversion frequently found in patients with severe Hemophilia A.
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Literatur
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Danksagung
Wir danken allen Mitgliedern des Buchholz Labors für die Unterstützung dieser Arbeit. Ein besonderer Dank gilt dem Spender und dessen Familie für die Bereitstellung der Blutprobe.
Felix Lansing Jahrgang 1990. 2011–2016 B. Sc. Molekularbiologie, Universität Bielefeld, und M. Sc. Regenerative Biology and Medicine, CRTD, TU Dresden. Seit 2017 Promotion über die Entwicklung von Designer-Rekombinasen zur Genomchirurgie.
Jenna Hoersten Jahrgang 1990. 2008–2013 B. Sc. Biomedical Engineering, Ohio State University, USA. 2013–2015 Datenmanagment bei JP Morgan & Chase, Columbus, OH, USA. 2016–2018 M. Sc. Molecular Bioengineering, TU Dresden. Seit 2019 erst Forschungsassistenz und später Promotion zur Spezifitätsverbesserung und Off-Target-Vorhersagen von Designer-Rekombinasen.
Frank Buchholz Jahrgang 1966. Biologiestudium an der Universität Göttingen. 1998 Promotion am EMBL Heidelberg. 1998–2002 Postdoc an der University of California, San Francisco, USA. 2002–2010 Gruppenleiter am Max-Plank-Instut für molekulare Zellbiologie und Genetik, Dresden. Seit 2010 Professor und Arbeitsgruppenleiter der Medizinischen Systembiologie und Leiter der translationalen Forschung am NCT/UCC an der Medizinischen Fakultät der TU Dresden.
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Lansing, F., Hoersten, J. & Buchholz, F. Wie Designer-Rekombinasen Erbkrankheiten heilen könnten. Biospektrum 27, 139–141 (2021). https://doi.org/10.1007/s12268-021-1549-9
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