Das zunehmende Verständnis der Migräne-Pathophysiologie hat auch zur Entwicklung neuer, spezifisch wirksamer Migräneprophylaktika beigetragen. Einen Fokus bildete dabei der Signalweg des während einer Migräneattacke aus perivaskulären Trigeminusfasern vermehrt freigesetzten Calcitonin gene-related peptide (CGRP). Dieses Neuropeptid spielt eine wichtige Rolle bei der Erweiterung arterieller Blutgefäße im Gehirn. In mehreren Studien hat sich der spezifisch an den CGRP-Rezeptor bindende monoklonale Antikörper Erenumab als brauchbarer Kandidat für die Migräneprophylaxe erwiesen. Nun standen Wirksamkeit und Sicherheit in einer konfirmatorischen Phase-III-Studie auf dem Prüfstand.

In die international durchgeführte randomisierte Doppelblindstudie wurden 955 Patienten mit episodischer Migräne einbezogen, die einmal pro Monat subkutan 70 oder 140 mg Erenumab oder Placebo erhielten. Primäres Studienziel war die Veränderung der durchschnittlichen Migränetage pro Monat zwischen Studienbeginn und den Monaten 4–6.

In dieser Zeit fiel die Anzahl der monatlichen Migränetage von anfangs durchschnittlich 8,3 in der Gesamtkohorte um 3,2 in der 70 mg-Gruppe und um 3,7 in der 140 mg-Gruppe verglichen mit 1,8 Tagen in der Placebo-Gruppe (jeweils p < 0,001 für beide aktive Therapien im Vergleich zu Placebo). Auch die sekundären Endpunkte wie die mehr als 50 %-ige Reduktion der Migränetage pro Monat, dem Rückgang der Tage, an denen akut wirksame Migränetherapeutika benötigt wurden, und den migräneassoziierten physischen Einschränkungen gingen in den beiden Verumgruppen mit p < 0,001 signifikant gegenüber Placebo zurück, jeweils ohne statistisch signifikante Unterschiede zwischen der 70- und der 140 mg-Gruppe. Das Sicherheitsprofil des monoklonalen Antikörpers war sehr gut, die Rate schwerer Nebenwirkungen beider Verumdosierungen lag auf Placeboniveau, Laborparameter wie Leber- und Nierenwerte zeigten im Vergleich zu Placebo keine Veränderungen.

Fazit: Der monoklonale anti-CGRP-Rezeptor-Antikörper Erenumab einmal monatlich subkutan gegeben reduziert die Zahl der Migränetage und den Verbrauch von Akuttherapeutika bei Patienten mit episodischer Migräne signifikant im Vergleich zu Placebo bei guter Verträglichkeit. Nun soll der über sechs Monate hinausgehende Langzeiteffekt untersucht werden.