Die Kosten von Arzneimitteln für seltene Erkrankungen – eine Bedrohung fürs Gesundheitssystem?

Zusammenfassung

Für forschungsorientierte Unternehmen resultiert aus den besonderen Aspekten seltener Erkrankungen eine Reihe von spezifischen Herausforderungen für eine dem Patienten und den Gesundheitssystemen dienliche Versorgung mit innovativen Therapieoptionen. Gleichzeitig müssen solche Unternehmen nachhaltige, zukunftsorientierte Geschäftsaktivitäten anstreben, die auf der Finanzierung risikoreicher Entwicklungsprogramme durch Börseninvestitionen beruhen.

Durch die wirtschaftlichen Anforderungen einer gleichermaßen auf zukünftige Therapieerwartungen, auf den zukünftigen Investitionsbedarf und auf finanzielle Erwartungen ausgerichteten Forschungsökonomie ergeben sich mitunter im Vergleich zu sonstigen Therapien hohe Kosten pro behandeltem Patient. Diese führen aufgrund der geringen Fallzahlen dennoch nicht zu einer inadäquaten Überbelastung des Gesamtsystems.

Die künftige Gestaltung von Systemen zur Bereitstellung und Finanzierung innovativer Therapieoptionen sollte insbesondere bei seltenen Krankheiten auf eine Abwägung aller Interessen abstellen. Einseitige Maßnahmen, die sich des Themas nicht gesamtheitlich annehmen, können unter Umständen zwar kurzfristige Einsparungen bringen, gleichzeitig aber die Innovationsfähigkeit der Industrie nachhaltig schädigen und damit ein ebenso wichtiges gesundheitspolitisches Ziel verfehlen – nämlich das Spektrum solcher Therapien zu erweitern.

Abstract

For research-oriented companies, special aspects of rare diseases result in a range of specific challenges to the provision of innovative treatment options for the benefit of patients and health-care systems. At the same time, such companies have to aim for sustainable, future-oriented business activities, based on the funding of high-risk development programs through stock exchange investment.

The economic requirements of a research economy oriented equally toward future therapy expectations, future investment needs, and financial expectations sometimes result in high costs per patient treated compared with other therapies. However, because of the small number of cases, these do not lead to an inadequate overload of the overall system.

The future design of systems for the provision and financing of innovative therapy options should, particularly for rare diseases, be based on an evaluation of all interests. Unilateral measures that do not address the topic as a whole can, under certain circumstances, bring short-term savings, but at the same time do lasting damage to the innovative capacity of industry, thereby missing an equally important goal in terms of health policy—namely to expand the range of such therapies.