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Bewertung des Zusatznutzens neuer Ophthalmika

Welchen Erkenntnisgewinn liefert die frühe Nutzenbewertung?

Assessing the added benefit of new ophthalmic drugs

Which additional insights can be extracted from the early benefit assessment?

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Der Ophthalmologe Aims and scope Submit manuscript

Zusammenfassung

Bislang haben sechs Wirkstoffe der Augenheilkunde in elf Anwendungsgebieten die frühe Nutzenbewertung nach § 35a SGB V durchlaufen. Nur für einen Wirkstoff (Ocriplasmin) erkannte der Gemeinsame Bundesausschuss in einer Teilpopulation des zugelassenen Anwendungsgebietes einen Zusatznutzen aufgrund der vorgelegten Studiendaten an (Anhaltspunkt für einen beträchtlichen Zusatznutzen, befristet für 5 Jahre). Zudem gilt der Zusatznutzen für den Wirkstoff Idebenon aufgrund seines Orphan-Drug-Status als belegt (Beleg für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen, befristet für 2 Jahre). Für alle anderen Wirkstoffe (Aflibercept, Bromfenac, Nepafenac, Tafluprost/Timolol) gilt der Zusatznutzen in allen Indikationen als nicht belegt. Die Analyse zeigt, dass in den meisten Fällen keine geeignete Evidenz vorlag, um eine Aussage zum Zusatznutzen treffen zu können. Die Zulassungsstudien waren aus unterschiedlichen Gründen ungeeignet, z. B. weil die zweckmäßige Vergleichstherapie nicht der Vergleichsgruppe der Studie entsprach, weil das gemäß Fachinformation zugelassene Anwendungsgebiet weiter gefasst war als die in der Studie inkludierte Patientenpopulation oder weil das zugelassene Anwendungsschema nicht dem aus den Studien entsprach. Für zwei Wirkstoffe (Bromfenac und Nepafenac) hatten die pharmazeutischen Hersteller gar kein Nutzendossier eingereicht. Die Beispiele aus der Augenheilkunde illustrieren die methodischen und prozeduralen Herausforderungen des Bewertungsprozesses und zeigen, dass die Beschlüsse zum Zusatznutzen daher mit entsprechender Vorsicht zu interpretieren sind.

Abstract

Until now six ophthalmic agents have undergone the German early benefit assessment according to § 35a Social Security Code (SGB) V in a total of eleven indications. Only one agent (ocriplasmin) was recognized by the Federal Joint Committee as having an added benefit based on submitted study data for a subpopulation (indication of a considerable added benefit, limited for 5 years) and another agent, idebenone, received an added benefit due to its orphan drug designation (proof of a not quantifiable added benefit, limited for 2 years). All remaining agents (aflibercept, bromfenac, nepafenac and tafluprost/timolol) were not recognized as having an added benefit. The analysis showed that there was a lack of suitable evidence. Some reasons for the inappropriateness of the conducted trials for the usage in the early benefit assessment are the comparative therapy, the patient population included or the dosage regimens. For two agents (bromfenac and nepafenac) the pharmaceutical company did not even submit a value dossier. The examples from ophthalmology illustrate the methodological and procedural shortcomings of the assessment process and that results of an early benefit assessment should be interpreted with caution.

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Abb. 1
Abb. 2
Abb. 3

Notes

  1. Stichtag ist definiert als Veröffentlichung des Arzneimittels im offiziellen Preis- und Produktverzeichnis der IFA GmbH.

  2. Gilt nicht für Orphan Drugs; zu den Besonderheiten des Orphan-Drug-Verfahrens s. Abschnitt zum Wirkstoff Idebenon.

  3. Stand: 01.05.2017.

  4. Die Darstellung der Verfahren erfolgt in chronologischer Reihenfolge des Markteintritts der Wirkstoffe.

  5. Die Stellungnahmen werden erst im Zuge der „Zusammenfassenden Dokumentation“ zu den Verfahren veröffentlicht. Dies erfolgt zum Teil mit erheblicher Verzögerung, sodass noch nicht für alle Verfahren die Stellungnahmen verfügbar waren und entsprechend berücksichtigt werden konnten.

  6. Informationen zum Vertriebsstatus und zur Preisentwicklung sind der Lauer-Taxe® entnommen.

  7. Der Wirkstoff Aflibercept ist unter dem Markennamen Zaltrap® auch als onkologisches Präparat zugelassen und hat die FNB in der Indikation „metastasiertes Kolorektalkarzinom“ durchlaufen. Aflibercept in der Onkologie ist nicht Gegenstand dieses Artikels. In der Ophthalmologie lautet der Name des Arzneimittels Eylea®.

  8. Zur vertiefenden Lektüre wird auf die „Zusammenfassende Dokumentation“ zum Verfahren verwiesen, herunterladbar auf den Internetseiten des G‑BA.

  9. Abkürzung für Early Treatment Diabetic Retinopathy Study.

  10. Abkürzung für National Eye Institute Visual Function Questionnaire.

  11. Abkürzung für EuroQol Visual Analogue Scale.

  12. Informationen zum Vertriebsstatus und zur Preisentwicklung sind der Lauer-Taxe® entnommen.

  13. Informationen zum Vertriebsstatus und zur Preisentwicklung sind der Lauer-Taxe® entnommen.

  14. Informationen zum Vertriebsstatus und zur Preisentwicklung sind der Lauer-Taxe® entnommen.

  15. Siehe GKV-Arzneimittelversorgungsstärkungsgesetz, Veröffentlichung im Bundesgesetzblatt.

Literatur

  1. G-BA (2011) Mündliche Anhörung gemäß 5. Kapitel §19 Abs. 2 Verfahrensordnung des Gemeinsamen Bundesausschusses, hier: Wirkstoff Bromfenac, Sitzung im Hause des Gemeinsamen Bundesausschusses in Berlin am 13. Dezember 2011 von 10.15 Uhr bis 10.52 Uhr – Stenografisches Wortprotokoll

  2. G-BA (2012) Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL): Anlage XII – Beschlüsse über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach §35a SGB V – Bromfenac, vom 19. Januar 2012

  3. Schiedsstelle nach §130b Abs. 5 SGB V (2012) Schiedsspruch: GKV-Spitzenverband gegen Dr. Gerard Mann chem.-pharm. Fabrik GmbH, wegen: Antrag auf Festsetzung des Vertragsinhalts für Bromfenac (Yellox) nach §130b Abs. 4 – Verfahren 130b-SSt. 1‑12 vom 30. Aug. 2012

  4. G-BA (2013) Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL): Anlage XII – Beschlüsse über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach §35a SGB V – Aflibercept (nAMD), vom 6. Juni 2013

  5. G-BA (2014) Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL): Anlage XII – Beschlüsse über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach §35a SGB V – Aflibercept (ZVV), vom 20. März 2014

  6. G-BA (2015) Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL): Anlage XII – Beschlüsse über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach §35a SGB V – Aflibercept (DMÖ), vom 5. März 2015

  7. G-BA (2015) Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL): Anlage XII – Beschlüsse über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach §35a SGB V – Aflibercept (VAV), vom 03. September 2015

  8. G-BA (2016) Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL): Anlage XII – Beschlüsse über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach §35a SGB V – Aflibercept (mCNV), vom 19. Mai 2016

  9. Bayer Vital GmbH (2012) Dossier zur Nutzenbewertung gemäß §35a SGB V: Aflibercept (Eylea®) – Modul 1–4 AMD, Stand: 12. Dez. 2012

  10. IQWiG (2013) Dossierbewertung – Aflibercept (AMD) – Nutzenbewertung gemäß §35a SGB V, IQWiG-Berichte – Nr. 156, Auftrag: A12–19, Version: 1.0, Stand: 13. März 2013

  11. G-BA (2014) Zusammenfassende Dokumentation über die Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL): Anlage XII – Beschlüsse über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach §35a SGB V – Aflibercept (AMD) – vom 6. Juni 2013 (Stand: 11. Februar 2014)

  12. G-BA (2013) Tragende Gründe zum Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL): Anlage XII – Beschlüsse über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach §35a SGB V – Aflibercept (AMD), vom 6. Juni 2013

  13. Bayer Vital GmbH (2013) Dossier zur Nutzenbewertung gemäß §35a SGB V: Aflibercept (Eylea®) – Modul 1–4B ZVV, Stand: 20. Sept. 2013

  14. IQWiG (2013) Dossierbewertung – Aflibercept (ZVV) – Nutzenbewertung gemäß §35a SGB V, IQWiG-Berichte – Nr. 201, Auftrag: A13–36, Version: 1.0, Stand: 19. Dez. 2013

  15. Bayer Vital GmbH (2014) Dossier zur Nutzenbewertung gemäß §35a SGB V: Aflibercept (Eylea®) – Modul 1–4C DMÖ, Stand: 2. Sept. 2014

  16. IQWiG (2014) Dossierbewertung – Aflibercept (DMÖ) – Nutzenbewertung gemäß §35a SGB V, IQWiG-Berichte – Nr. 263, Auftrag: A14–32, Version: 1.0, Stand: 11. Dez. 2014

  17. Bayer Vital GmbH (2015) Dossier zur Nutzenbewertung gemäß §35a SGB V: Aflibercept (Eylea®) – Modul 1–4D VAV, Stand: 9. März 2015

  18. IQWiG (2015) Dossierbewertung – Aflibercept (VAV) – Nutzenbewertung gemäß §35a SGB V, IQWiG-Berichte – Nr. 308, Auftrag: A15–11, Version: 1.0, Stand: 11. Juni 2015

  19. Bayer Vital GmbH (2015) Dossier zur Nutzenbewertung gemäß §35a SGB V: Aflibercept (Eylea®) – Modul 1–4E mCNV, Stand: 23. Nov. 2015

  20. IQWiG (2016) Dossierbewertung – Aflibercept (mCNV) – Nutzenbewertung gemäß §35a SGB V, IQWiG-Berichte – Nr. 369, Auftrag: A15–49, Version: 1.0, Stand: 26. Febr. 2016

  21. ThromboGenics NV/ Alcon Pharma GmbH (2013) Dossier zur Nutzenbewertung gemäß §35a SGB V: Ocriplasmin (Jetrea®) – Modul 1–4, Stand: 29. Apr. 2013

  22. IQWiG (2013) Dossierbewertung – Ocriplasmin – Nutzenbewertung gemäß §35a SGB V, IQWiG-Berichte – Nr. 182, Auftrag: A13–20, Version: 1.0, Stand: 30. Juli 2013

  23. G-BA (2013) Tragende Gründe zum Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL): Anlage XII – Beschlüsse über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach §35a SGB V – Ocriplasmin, vom 17. Oktober 2013

  24. G-BA (2013) Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL): Anlage XII – Beschlüsse über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach §35a SGB V – Ocriplasmin, vom 17. Oktober 2013

  25. G-BA (2013) Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL): Anlage XII – Beschlüsse über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach §35a SGB V – Nepafenac, vom 19. Dezember 2013

  26. G-BA (2013) Mündliche Anhörung gemäß 5. Kapitel §19 Abs. 2 Verfahrensordnung des Gemeinsamen Bundesausschusses, hier: Wirkstoff Nepafenac, Sitzung im Hause des Gemeinsamen Bundesausschusses in Berlin am 5. November 2013 von 10.08 Uhr bis 10.46 Uhr – Stenografisches Wortprotokoll

  27. IQWiG (2015) Dossierbewertung – Tafluprost/Timolol – Nutzenbewertung gemäß §35a SGB V, IQWiG-Berichte – Nr. 292, Auftrag: A14–49, Version: 1.0, Stand: 30. März 2015

  28. G-BA (2015) Tragende Gründe zum Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL): Anlage XII – Beschlüsse über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach §35a SGB V – Tafluprost/Timolol, vom 18. Juni 2015

  29. G-BA (2015) Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL): Anlage XII – Beschlüsse über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach §35a SGB V – Tafluprost/Timolol, vom 18. Juni 2015

  30. G-BA (2016) Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL): Anlage XII – Beschlüsse über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach §35a SGB V – Idebenon, vom 17. März 2016

  31. European Medicines Agency (2015) Assessment Report. Raxone (idebenone). Procedure No.: EMEA/H/C/003834/0000. 25 June 2015. EMA/480039/2015

  32. G-BA (2016) Tragende Gründe zum Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses über eine Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (AM-RL): Anlage XII – Beschlüsse über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln mit neuen Wirkstoffen nach §35a SGB V – Idebenon, vom 17. März 2016

  33. Schiedsstelle nach §130b Abs. 5 SGB V (2016) Schiedsspruch: GKV-Spitzenverband gegen Santhera Pharmaceuticals (Deutschland) GmbH, wegen: Antrag auf Festsetzung des Vertragsinhalts für das Arzneimittel Idebenon (Raxone) nach §130b Abs. 4 – Verfahren 130b-SSt. 12–16 vom 5. Dez. 2016

  34. Appelrath M (2016) Bewertung des Patientennutzens von Arzneimitteln in Deutschland: Zulassung und frühe Nutzenbewertung am Beispiel von Aflibercept in der Augenheilkunde. OlWIR, Oldenburg

    Google Scholar 

  35. Bundesministerium für Gesundheit, Bundesministerium für Wirtschaft und Energie, Bundesministerium für Bildung und Forschung (2016) Bericht zu den Ergebnissen des Pharmadialogs

    Google Scholar 

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Authors and Affiliations

  1. Gesundheit, Pflege & Alterssicherung, Universität Bremen – SOCIUM, Mary-Somerville-Str. 5, 28359, Bremen, Deutschland

    M. Appelrath &  G. Glaeske

Authors
  1. M. Appelrath
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  2. G. Glaeske
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Correspondence to M. Appelrath.

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Interessenkonflikt

M. Appelrath war in der Vergangenheit Mitarbeiterin der Bayer Vital GmbH, die den im Artikel erwähnten Wirkstoff Aflibercept vertreibt. Aktuell ist sie Mitarbeiterin in der Geschäftsstelle des Sachverständigenrates zur Begutachtung der Entwicklung im Gesundheitswesen im Bundesministerium für Gesundheit. Der Artikel ist im Rahmen ihrer wissenschaftlichen Tätigkeit als Doktorandin an der Universität Bremen entstanden und spiegelt die persönliche Meinung der Autorin wider. G. Glaeske gibt an, dass kein Interessenkonflikt besteht.

Dieser Beitrag beinhaltet keine von den Autoren durchgeführten Studien an Menschen oder Tieren.

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Appelrath, M., Glaeske, G. Bewertung des Zusatznutzens neuer Ophthalmika. Ophthalmologe 114, 1135–1148 (2017). https://doi.org/10.1007/s00347-017-0521-z

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