Anforderungen an Zulassung und Zusatznutzenbewertung von Arzneimitteln

Zusammenfassung

Die zum 01.01.2011 in Kraft getretene frühe Nutzenbewertung neu zugelassener Arzneimittel mit neuen Wirkstoffen oder neuen Anwendungsgebieten stellt alle Beteiligten auch heute noch vor Herausforderungen. Der Beitrag betrachtet Definitionen, regulatorische Anforderungen und das Zusammenspiel zwischen Zulassung und früher Nutzenbewertung in Deutschland. Die Konstellation eines europäisch und sogar weitgehend international harmonisierten Zulassungsverfahrens bei vorwiegend nationalen Erstattungsregeln erzeugt zwangsläufig Friktionen, die durch eine frühe gemeinsame Beratung im Vorfeld der Planung pivotaler Studien zwar nicht verhindert, aber doch deutlich reduziert werden können. So gab es im Jahr 2015 insgesamt 300 Beratungsvorgänge beim Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM), davon 34 zu Anwendungsgebieten im Bereich des Zentralnervensystems (ZNS). Im Vergleich dazu gab es 98 Beratungsgespräche beim G‑BA, 12 davon unter Beteiligung des BfArM, von diesen befassten sich 2 mit ZNS-Fragestellungen. Im Austausch und Diskussion zwischen BfArM und Gemeinsamem Bundesauschuss (G-BA) mit Antragstellern spielen Studiendesign, Endpunkte und zweckmäßige Vergleichstherapie die Hauptrolle. Dazu wollen BfArM und G‑BA sich früher und konsequenter in den frühen Beratungsprozess im Rahmen von Zulassungsvoraussetzungen und Zusatznutzenbewertung einbringen und austauschen.

Abstract

The early assessment of benefits of newly approved drugs with novel active substances or new applications, which came into force on 1 January 2011 still represents a challenge to all parties involved. This article highlights the definitions, regulatory requirements and interaction between drug marketing approval and early assessment of benefits in Germany. The constellation of an extensively harmonized European and even international drug authorization process with a predominantly national regulation of drug reimbursement situation inevitably causes friction, which could be markedly reduced through early joint advisory discussions during the planning phase for pivotal clinical trials. During the year 2015 the Federal Institute for Drugs and Medical Devices (BfArM) carried out 300 scientific advice procedures of which 34 were concerned with applications in the field of indications for the central nervous system (CNS). In comparison 98 advisory meetings were held by the Federal Joint Committee (G-BA) of which the BfArM provided advice in 12 instances and in 2 cases on CNS indications. Study design, endpoints and appropriate comparative therapies are the key issues in exchanges and discussions between the BfArM, the G‑BA and applicants. Under these aspects the BfArM and G‑BA promote an early and consistent involvement in early advice procedures regarding the prerequisites for drug approval and assessment of additional benefits.