Diagnostik und Therapie des idiopathischen nephrotischen Syndroms im Kindesalter

Zusammenfassung

Die Leitlinie der Gesellschaft für Pädiatrische Nephrologie gibt evidenzbasierte Empfehlungen zu Diagnostik bzw. Differenzialdiagnose des idiopathischen nephrotischen Syndroms und zur Therapie des steroidsensiblen nephrotischen Syndroms (SSNS) im Kindesalter. Kinder mit einem SSNS zeigen in den allermeisten Fällen über viele Jahre eine Steroidsensibilität und haben auch bei häufigen Rezidiven eine prinzipiell gute Prognose. Erstmanifestation und Rezidive der Erkrankung sollten gemäß den bestehenden Therapieempfehlungen mit einer standardisierten Glukokortikoid (Steroid)-Therapie behandelt werden. Bei 80–90 % der Patienten kommt es im Verlauf zu Rezidiven. Diese können selten („infrequent relapser“, bei ca. 30 %) oder häufig auftreten („frequent relapser“ oder steroidabhängig, bei ca. 30–50 %) oder von einer späteren Steroidresistenz gefolgt sein (bis zu 15 %). Bei häufigen Rezidiven besteht mit zunehmender Therapiedauer die Gefahr der Steroidtoxizität. Als steroidsparende Medikamente stehen Cyclosporin A, Tacrolimus, Mycophenolatmofetil, Cyclophosphamid, Levamisol und Rituximab zur Verfügung; sie sollten nur bei Patienten zum Einsatz kommen, die steroidassoziierte Nebenwirkungen entwickelt haben. Patienten mit häufigen Rezidiven, steroidabhängigem („steroid-dependent nephrotic syndrome“, SDNS) oder -resistentem NS sollten wegen der Indikationsstellung für steroidsparende bzw. remissionserhaltende Therapien und zu deren Überwachung von spezialisierten kindernephrologischen Zentren betreut werden. Die Gefahr teils schwerwiegender Nebenwirkungen sowie von Komplikationen im Verlauf erfordert eine oft jahrelange konsequente Betreuung mit differenzierter immunsuppressiver und supportiver Therapie, um Dauerschäden zu vermeiden.

Abstract

The German Society for Pediatric Nephrology (GPN) has issued a guideline for diagnosis and differential diagnosis of the idiopathic nephrotic syndrome and for therapy of the steroid-sensitive nephrotic syndrome (SSNS) in childhood. Children with SSNS usually remain steroid sensitive and have in general a good prognosis even with frequent relapses. Initial manifestations and relapses should be treated with standard steroid therapy according to the current recommendations. Up to 80–90% of patients with SSNS experience relapses, either in the form of infrequent relapses (about 30%) or frequent relapses with or without steroid dependency (30–50%), and up to 15% of patients may become steroid resistant during follow-up. There is a high risk for steroid toxicity in patients with frequent relapses, which increases with duration of therapy and cumulative steroid exposure. Patients with steroid-induced side effects should therefore be treated with steroid-sparing medications. Therapeutic options include cyclosporin A, tacrolimus, mycophenolate mofetil, cyclophosphamide, levamisol, and rituximab. Patients with frequent relapses, steroid-dependent or steroid-resistant NS should be referred to specialized centers for pediatric nephrology. All medications may have serious side effects and complications. Treatment of these patients is demanding and often requires follow-up and immunosuppressive and supportive therapy over many years to prevent long-lasting damage to health.