Zusammenfassung
Der vorliegende Beitrag gibt eine Einführung in die gesundheitsökonomische Evaluation sowie eine Übersicht zu ökonomischen Evaluationsstudien zum Neugeborenenscreening auf Medium-Chain-Acyl-CoA-Dehydrogenase-Störung (MCADD) mittels Tandemmassenspektrometrie (TMS). Mit Hilfe einer systematischen Literaturrecherche wurden 10 vollständige ökonomische Evaluationen identifiziert. Der primäre Outcomeparameter waren gewonnene Lebensjahre oder gewonnene qualitätsadjustierte Lebensjahre. Bei allen Evaluationen handelte es sich um modellbasierte Untersuchungen. Aufgrund der methodischen Heterogenität der ökonomischen Evaluationen zeigten die inkrementellen Kosten-Effektivitäts-Relationen eine breite Streuung. Diese war darüber hinaus auch auf Unterschiede in verschiedenen, den Evaluationen zugrunde liegenden Annahmen zurückzuführen. Im Vergleich zu konventionellen Screeningmethoden oder einer Praxis ohne Screening liegen die Kosten beim Neugeborenenscreenings mittels TMS in einem vielfach als akzeptabel eingeschätzten Verhältnis zu den Gesundheitsgewinnen. Um eine fundierte Aussage zum deutschen Kontext treffen zu können, wäre jedoch eine entsprechend zugeschnittene Modellierung notwendig.
Abstract
The present article is intended as an introduction to health economic evaluation as well as a review of economic evaluations of medium-chain acyl-CoA dehydrogenase deficiency (MCADD) in newborn screening using tandem mass spectrometry (TMS). With the help of a systematic literature search, ten full health economic evaluations were identified. The primary measure of health outcome was life years gained or quality-adjusted life years gained. All evaluations were based on modelling studies. Due to methodological heterogeneity, the incremental cost-effectiveness ratios showed a wide variation. In addition, differences in various assumptions underlying the evaluations played an important role in this variation. In comparison to conventional screening methods or no screening, TMS in newborn screening was proven in many cases to be cost-effective. In order to make a more sound statement on newborn screening in Germany, a tailored model is required.
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Danksagung
Ich danke Prof. Dr. Reiner Leidl und Dr. Wolf Rogowski für hilfreiche Diskussionen bei der Erstellung des Manuskripts. Teile dieses Beitrags sind aus dem Projekt „Leitfaden für ökonomische Evaluationen von Screeningmaßnahmen bei Neugeborenen und Kleinkindern“ – eine Expertise, die 2007 im Auftrag des Bayerischen Landesamtes für Gesundheit und Lebensmittelsicherheit in Zusammenarbeit mit Dr. Jürgen John und Prof. Rolf Holle erstellt wurde – entstanden.
Interessenkonflikt
Der korrespondierende Autor gibt an, dass kein Interessenkonflikt besteht.
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Langer, A., John, J. Neugeborenenscreening im Spannungsfeld der Gesundheitsökonomie. Monatsschr Kinderheilkd 157, 1230–1236 (2009). https://doi.org/10.1007/s00112-009-2044-4
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DOI: https://doi.org/10.1007/s00112-009-2044-4
Schlüsselwörter
- Neugeborenenscreening
- Tandemmassenspektrometrie
- Angeborene Stoffwechselstörung
- Kosteneffektivität
- Modellierung