Gentherapie der Hämophilie

Zum Thema

Die Therapie der Hämophilie hat durch die Einführung der Substitutionstherapie mittels Gerinnungsfaktorenkonzentraten eine entscheidende Verbesserung erfahren, sodass die Morbidität und Mortalität dieser Erbkrankheit deutlich vermindert werden konnte. Dennoch ist diese Therapie weiterhin mit bedeutenden Problemen verbunden. Da sich die Hämophilie aus verschiedenen Gründen geradezu für einen gentherapeutischen Ansatz anbietet, sind verschiedene Protokolle entwickelt worden, die schon aus dem experimentellen Stadium zur ersten klinischen Prüfung fortgeschritten sind. Der vorliegende Beitrag beschreibt die bisherigen Erfolge in der Erforschung dieser gentherapeutischen Möglichkeiten bei der Hämophilie, weist aber auch auf die Einschränkungen der Gentherapie sowie auf ihre mögliche Weiterentwicklung hin.