Gentherapie der zystischen Fibrose Eine Analyse der bisherigen klinischen Studien

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Die der zystischen Fibrose (CF) zugrunde liegenden Mutationen im Gen des Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) führen zu Störungen im Ionen- und Wassertransport der sekretorischen Epithelien, die wiederum für die Entwicklung der klinischen Symptome der CF-Patienten verantwortlich sind. Bislang ist nur eine rein symptomatische Behandlung der CF möglich. Daher wird in der Entwicklung der somatischen Gentherapie mit einer Komplimentierung der beiden mutierten CFTR-Allele durch zusätzliche Einführung der normalen Gensequenz ein wichtiger neuer Therapieansatz verfolgt. Der vorliegende Beitrag beschreibt die bisherigen Erfolge bei der Entwicklung dieser Gentherapie. Dabei wird auch auf die Ursache des bisher fehlenden klinischen Erfolges eingegangen.