Grundlagen der Gentherapie Prinzipien und Stand der Entwicklung

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Nur wenige medizinische Forschungsgebiete erhielten in den letzten Jahren so viel Aufmerksamkeit wie die somatische Gentherapie. Die bahnbrechenden molekularbiologischen Entdeckungen in der zweiten Hälfte des letzten Jahrhunderts, die im Jahr 2001 in der Entschlüsselung weiter Teile des menschlichen Genoms ihren bisherigen Höhepunkt fanden [1, 2], schufen die Voraussetzungen dafür.

Heute kann man mit zunehmend ausgefeilten Methoden Gene in Zellen einbringen und diese dadurch neu programmieren. Dennoch wird es einige Jahre dauern, bis eine ausgereifte Gentherapie für viele ansonsten nicht behandelbare Krankheiten zur Verfügung stehen wird. Die im vergangenen Jahr z. B. bei Patienten mit Hämophilie B und schwerer Immunschwäche erzielten klinischen Erfolge [3, 4] werden die Forschung so beflügeln, dass die Gentherapie in den nächsten Jahrzehnten zu einer festen therapeutischen Größe in der Medizin heranwachsen kann.