Therapiestrategien bei akuter myeloischer Leukämie

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Die akute myeloische Leukämie (AML) ist eine der aggressivsten, bis heute unbesiegten Krebsarten. Die letzten 20 Jahre brachten deutliche Fortschritte in der Therapie. Dennoch sterben auch heute die meisten AML-Patienten an ihrer Krankheit oder an Folgen der Therapie. Hohe Heilungsraten bilden Ausnahmen und beschränken sich auf seltene Subgruppen wie die Promyelozytenleukämie oder auf selektierte Patienten z. B. nach allogener Knochenmark- bzw. Stammzelltransplantation. Der steinige Weg der großen, zeitaufwendigen, randomisierten Studien führte schrittweise zu einer Therapieoptimierung, indem sich einige Varianten als signifikant überlegen erweisen. Bedeutende und zukunftsweisende Fortschritte stammen jedoch aus der kliniknahen Zellforschung mit der Beschreibung typischer Chromosomentranslokationen, den hieraus resultierenden Fusionsgenen, anderer Chromosomendefekte sowie Genmutationen. Diese erwiesen sich als prognostische Faktoren und bilden die Grundlage einer neuen WHO-Klassifikation der AML. Die betroffenen Gene spielen eine zentrale Rolle in der Zelldifferenzierung und dem Differenzierungsblock der leukämischen Blasten und bieten inzwischen Angriffsziele (Targets) für hochspezifische Geninhibitoren.