Off-label-Use und G-BA

Zusammenfassung

Die Verordnung und der Einsatz von Arzneimitteln außerhalb der in der Zulassung beantragten, geprüften und genehmigten Verwendung (Off-label-Use) liegen je nach Indikationsgebiet zwischen 30 und 90 %. In der Dermatologie hat der Off-label-Use eine große Bedeutung, denn für die leitlinienkonforme Therapie der „dermatologischen Volkskrankheiten“ atopisches Ekzem, Psoriasis vulgaris, malignes Melanom sind teils sogar die Standardtherapeutika in diesen Indikationen nicht zugelassen. Zudem haben viele der ca. 5000 dermatologischen Erkrankungen eine niedrige Prävalenz. Für viele dieser „orphan diseases“ gibt es keine zugelassenen Medikamente, hinzu kommt, dass keine Medikamentenzulassungsstudien für diese Indikationen in einem absehbaren Zeitraum durchgeführt werden. Sichere rechtliche Rahmenbedingungen für die Erstattungsfähigkeit von Medikamenten, die Off-Label eingesetzt werden, sind für den Patienten und die ärztliche Therapiefreiheit entscheidend. Zur Verbesserung der Patientenversorgung wurden deshalb Expertengruppen Off-label-Use vom BMG berufen. Dieser neue und innovative Ansatz hat bisher jedoch für viele Patienten mit dermatologischen Erkrankungen, die nur im Off-label-Use behandelt werden können, keine angemessene Verbesserung erbracht, da eine umfassende Bearbeitung aller Off-label-Use-Indikationen nicht möglich ist. Die Aussage der früheren Gesundheitsministerin U. Schmidt trifft insbesondere für die dermatologische Therapie zu: „Eine gute onkologische Versorgung setzt auch eine gute medikamentöse Behandlung voraus – gerade im ambulanten Bereich. Hier ist häufig ein Einsatz von Arzneimitteln erforderlich, die für die vorliegende Indikation nicht oder noch nicht zugelassen sind.“ (Bundesgesundheitsministerin Ulla Schmidt, 25. Deutscher Krebskongress, 10.03.2002, Berlin)

Abstract

Off-label use of medicinal products, i.e. beyond their submitted, tested and approved indications, lies between 30 and 90%—depending on the indication. In dermatology, off-label use is of special importance, for even guideline-endorsed standard therapeutic approaches for common dermatological diseases like atopic eczema, psoriasis, or malignant melanoma are to some extent not licensed for these indications. In addition, many of the approximately 5000 dermatological diseases have a low prevalence. For many such orphan diseases, there are no approved drugs, and it is not feasible that licensing studies will be performed for these indications within a foreseeable time. A reliable legal framework for the reimbursement of medicinal products that are used off-label is essential both for patients and to allow physicians to choose the most adequate therapy. Therefore, off-label use expert groups have been convened by the Federal Ministry of Health (BMG) in order to improve patient care. So far this new and innovative approach has not provided any reasonable improvement for many patients with dermatological diseases whose treatment can only be off-label since a comprehensive evaluation of all off-label indications is not possible. The following statement of the former Federal Minister of Health, U. Schmidt, is particularly true for dermatological therapy: “Good oncologic care also requires a good drug treatment—especially in the outpatient setting. The use of drugs which are not or not yet approved for this indication is often required here”. Federal Minister of Health, Ulla Schmidt, 25th German Cancer Congress, 10 March 2002, Berlin.