Sachgerechte Off-label-Verordnung in der Praxis

Zusammenfassung

Hintergrund

In der Dermatologie werden über 2000 eigenständige Krankheitsentitäten behandelt. Selbst für einige der häufigeren unter ihnen gibt es keine explizit zugelassenen Arzneimittel. Weitere Limitationen im Zulassungsstatus bestehen bei Hautkrankheiten von Kindern und Jugendlichen, in der Schwangerschaft und bei hoher Komorbidität. In einer Vielzahl dermatologischer Behandlungssituationen ist somit aus medizinischen und ethischen Gründen die Verordnung von Arzneimitteln außerhalb des Zulassungstextes eine Notwendigkeit. Vor dem Hintergrund erschwerter formaler und rechtlicher Rahmenbedingungen zur Verordnung im Off-label-Use (OLU) ist die Kenntnis der regulatorischen Maßgaben des OLU für jeden versorgenden Dermatologen unerlässlich.

Methoden

Die vorliegenden Daten wurden den maßgeblichen Quellen des SGB V, den Arzneimittelrichtlinien und den juristischen Schriften zur Rechtsprechung über OLU entnommen.

Ergebnisse

Für den OLU bei dermatologischen Erkrankungen gibt es in Deutschland keine einheitliche Regelung. Nur wenige Indikationen bzw. Arzneimittel sind bisher in der dem Gemeinsamen Bundesausschuss aufgetragenen Bearbeitung enthalten. Ein Großteil der notwendigen Versorgung im OLU bezieht sich daher auf die Rechtsprechung insbesondere des Bundessozialgerichtes. Demnach ist ein OLU in Ausnahmefällen zu rechtfertigen – und aus sozialrechtlicher Sicht sogar vom Patienten einforderbar –, wenn die vorliegende Indikation eine schwere lebensbedrohliche oder die Lebensqualität nachhaltig mindernde Erkrankung darstellt, eine zweckmäßige Therapie im zugelassenen Bereich nicht verfügbar ist und begründete Aussicht auf Behandlungserfolg vorliegt. Zur sachgerechten Verordnung im OLU gehören dementsprechend die sorgfältige Herausarbeitung und Dokumentation aller vorausgegangenen Therapien, des patientenseitigen Leidensdruckes und die Kenntnis der internationalen Literatur über Studien zum gewählten Präparat. OLU betrifft ca. 5–15 % der notwendigen Arzneimittelverordnungen in der Dermatologie und etwa 30 Arzneimittel sowie mehrere hundert Indikationen in der Routineversorgung. Für die Praxis baut das CVderm derzeit mit dem E-Skin eine Datenbank für Dermatologen zur Erleichterung des OLU in der Dermatologie auf (http://www.arzneimittelleitfaden.de).

Fazit

Verordnungen im OLU sind ein integraler Bestandteil der qualifizierten dermatologischen Therapie. Trotz regulatorischer und rechtlicher Hürden können diese bei Kenntnis der juristischen und formalen Sachlage durchgeführt werden.

Abstract

Background

More than 2,000 different types of disease entities are treated in dermatology. Even for some of the more commonly occurring diseases there is no explicitly approved medication. Further limitations in the approval status can be found for skin diseases in children and adolescents, in pregnancy and with multiple comorbidities. Therefore, for medical and ethical reasons in many dermatological treatment situations prescription of medications off label is necessary. Against the background of the difficult formal and legal framework conditions for off-label prescription, knowledge of the regulations on off-label use is essential for dermatologists.

Methoden

The presented data were taken from the essential sources of the social security statutes V (SGB V), pharmaceutical guidelines and legal texts on jurisprudence of off-label use.

Results

There are no standardized regulations on off-label use for dermatological diseases in Germany. Only a few indications and pharmaceuticals have as yet been included in the processing procedure by the Federal Joint Committee. The large proportion of the necessary treatment in off-label use refers to the jurisprudence, in particular the Federal Social Court. According to this an off-label use can be justified in exceptional cases, and from the sociolegal perspective can even be demanded by patients, if the existing indications represent a serious life-threatening disease or one which permanently reduces the quality of life, a suitable therapy under approved conditions is not available and there is a well-founded prospect of successful treatment. For appropriate prescription in off-label use it is necessary to carry out an appropriate and thorough evaluation and documentation of previous treatment and of the degree of suffering on the side of the patient and to have knowledge of the international literature on studies involving the selected substance. Off-label use is involved in approximately 5-15 % of necessary pharmaceutical prescriptions in dermatology and affects some 30 drugs and several hundred indications in routine treatment. Currently the CVderm is constructing a databank for dermatology called E-skin for simplification of off-label use in dermatology (http://www.arzneimittelleitfaden.de).

Conclusion

Prescriptions for off-label use are an integral component of qualified dermatological treatment. Despite regulatory and legal hurdles off-label use can be implemented with knowledge of the juridical and formal conditions.