Zulassungsverfahren für Humanimpfstoffe in Deutschland und Europa und das Präqualifizierungsprogramm der WHO

Zusammenfassung

Impfungen zählen zu den wichtigsten und wirksamsten präventiven Maßnahmen in der modernen Medizin. Impfstoffe sind hochkomplexe biologische Arzneimittel, deren Zulassung auf der Basis klar definierter gesetzlicher Grundlagen und Verfahren erfolgt. Ziel aller regulatorischen Zulassungsanforderungen ist es, die pharmazeutische Qualität, Sicherheit und Wirksamkeit der Impfstoffe zu garantieren, um daraus ein eindeutig positives Nutzen-Risiko-Verhältnis ableiten zu können. Letzteres ist eine absolute Grundvoraussetzung zur Erteilung einer Zulassung.

In Europa gibt es grundsätzlich vier verschiedene Verfahrensarten zur Zulassung von Humanimpfstoffen (national, MRP [Mutual recognition procedure – Verfahren der gegenseitigen Anerkennung], DCP [Decentralised procedure – Dezentralisiertes Verfahren], zentralisiert), je nachdem ob ein Impfstoff rein national, in mehreren EU-Staaten oder in ganz Europa zugelassen werden soll. Für moderne neuartige Impfstoffe kommt in aller Regel das europäische zentralisierte Verfahren zur Anwendung, das auch bestimmte Verfahrensvarianten für besondere Situationen vorsieht. Die grundlegenden regulatorischen Anforderungen sind jedoch in allen Verfahrenstypen identisch. Um eine Zulassung zu erlangen, muss ein Impfstoff sowohl hinsichtlich seiner pharmazeutischen Qualität einschließlich aller Herstellungs- und Kontrollschritte als auch der präklinischen und klinischen Erprobung sämtliche regulatorische Anforderungen erfüllen. Insbesondere der Erforschung der Sicherheit und Wirksamkeit in klinischen Studien am Menschen vor der Zulassung kommt dabei eine zentrale Bedeutung zu.

Das WHO-Präqualifizierungsprogramm wurde entwickelt, um den weltweiten Zugang zu qualitativ einwandfreien Arzneimitteln zu gewährleisten. So soll erreicht werden, dass ausreichende und allseits anerkannte Qualitätsstandards für weltweit verwendete Impfstoffe festgesetzt und eingehalten werden.

Abstract

Vaccinations are amongst the most important and powerful preventive measures modern medicine has to offer. By their nature, vaccines represent a very complex class of biological medicines. Licensure of novel vaccines is a process conducted on the basis of a comprehensive set of well-defined legal and procedural requirements. The key aim of the regulatory evaluation of vaccines is to confirm their pharmaceutical quality, safety, and efficacy in order to conclude on the positive benefit/risk ratio that is an absolute prerequisite for granting a license.

In Europe there exist four types of licensing procedures for human vaccines (national, MRP, DCP, and centralized) depending on whether the vaccine is intended to be marketed nationally, in several, or all EU countries. Modern innovative vaccines are mostly licensed via the centralized EU procedure, which also offers a certain degree of procedural flexibility for specific vaccines under defined conditions. However, the basic regulatory requirements are the same for all types of licensing procedures. In order for a license to be granted, a vaccine has to fulfill all relevant regulatory requirements as regards pharmaceutical quality, including each manufacturing and control step as well as preclinical and clinical characterization. Most importantly, clinical trials in humans conducted prelicensure to determine vaccine safety and efficacy play a key role during the licensing procedure and for decision making.

The WHO prequalification procedure was implemented to enable worldwide access to medicines of approved quality. Its prime aim is to establish and ensure appropriate universally recognized regulatory standards for vaccines to be used throughout the entire world.