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Die Nutzung von Informationswertanalysen in Entscheidungen über angewandte Forschung

Der Fall des genetischen Screenings auf Hämochromatose in Deutschland

Using value of information analysis in decision making about applied research

The case of genetic screening for hemochromatosis in Germany

Zusammenfassung

Angesichts der Vielzahl neuer genetischer Tests sehen sich öffentliche Geldgeber der Forderung gegenüber, in Forschung zu deren Wirksamkeit und Wirtschaftlichkeit zu investieren. Solche Untersuchungen rentieren sich aber nur, wenn die daraus gewonnenen Ergebnisse einen relevanten Einfluss auf die Versorgungspraxis haben. Eine Obergrenze für den Wert zusätzlicher Informationen, die die Entscheidungsgrundlage für die Erstattung einzelner Gentests verbessern würden, ist durch den Erwartungswert perfekter Information (Expected Value of Perfect Information, EVPI) gegeben. Die vorliegende Studie illustriert die Bedeutung des EVPI auf Grundlage einer probabilistischen Kosteneffektivitätsanalyse des Screenings auf hereditäre Hämochromatose bei Männern in Deutschland. Hier ist die Einführung eines Bevölkerungsscreenings bei Schwellenwerten von 50.000 oder 100.000 Euro pro gewonnenem Lebensjahr kaum zu empfehlen, und auch der maximal erreichbare Nutzen weiterer Forschung, die zur Revidierung dieser Entscheidung führen könnte, ist gering: Bei den genannten Schwellenwerten beträgt der EVPI 500.000 beziehungsweise 2,2 Mio. Euro. Eine Analyse des EVPI für einzelne Parameter(-gruppen) zeigt, dass Studien über die Adhärenz zur präventiven Phlebotomie den größten potenziellen Nutzen haben. Der Informationswert hängt auch von methodischen Annahmen zum Zeithorizont der Berechnung ab sowie von Szenarien zur Zahl der betroffenen Patienten und der Wirtschaftlichkeit des Screenings.

Abstract

Public decision makers face demands to invest in applied research in order to accelerate the adoption of new genetic tests. However, such an investment is profitable only if the results gained from further investigations have a significant impact on health care practice. An upper limit for the value of additional information aimed at improving the basis for reimbursement decisions is given by the expected value of perfect information (EVPI). This study illustrates the significance of the concept of EVPI on the basis of a probabilistic cost-effectiveness model of screening for hereditary hemochromatosis among German men. In the present example, population-based screening can barely be recommended at threshold values of 50,000 or 100,000 Euro per life year gained and also the value of additional research which might cause this decision to be overturned is small: At the mentioned threshold values, the EVPI in the German public health care system was ca. 500,000 and 2,200,000 Euro, respectively. An analysis of EVPI by individual parameters or groups of parameters shows that additional research about adherence to preventive phlebotomy could potentially provide the highest benefit. The potential value of further research also depends on methodological assumptions regarding the decision maker’s time horizon as well as on scenarios with an impact on the number of affected patients and the cost-effectiveness of screening.

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Abb. 1
Abb. 2

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Danksagung

Zahlreiche Kollegen haben wertvolle Kommentare zu früheren Versionen dieser Studie gegeben. Hierfür danken wir insbesondere Emanuela Castelnuovo, Karl Claxton, Stefano Conti und Claire McKenna. Alle verbleibenden Fehler sind unsere eigenen.

Interessenkonflikt

Der korrespondierende Autor weist für sich und seine Koautoren auf folgende Beziehungen hin: Diese Studie wurde vom Helmholtz Zentrum München, Deutsches Forschungszentrum für Gesundheit und Umwelt GmbH, finanziert. Das Helmholtz Zentrum wird als unabhängige Institution durch die Bundesregierung und die Bayerische Landesregierung finanziert. Ergänzende Finanzierung erhielt es durch das BMBF-Projekt „Individualisierte Gesundheitsversorgung: Ethische, ökonomische und rechtliche Implikationen für das deutsche Gesundheitswesen“ (FKZ 01GP1006A-C). Der Erstautor ist Angestellter des Helmholtz Zentrums München. Die Autoren stehen in keinem Interessenskonflikt. Die hier dargestellten Ergebnisse und Schlussfolgerungen sind die der Autoren und geben nicht die offizielle Position der U.S. Centers for Disease Control and Prevention wieder.

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Rogowski, W., Grosse, S., Meyer, E. et al. Die Nutzung von Informationswertanalysen in Entscheidungen über angewandte Forschung. Bundesgesundheitsbl. 55, 700–709 (2012). https://doi.org/10.1007/s00103-012-1474-7

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Schlüsselwörter

  • Informationswert
  • Kosteneffektivität
  • Hereditäre Hämochromatose
  • Translationale Forschung
  • Adhärenz

Keywords

  • Value of information
  • Cost-effectiveness
  • Hereditary hemochromatosis
  • Translational research
  • Adherence