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Erfahrungsbericht aus dem Ausschuss für neuartige Therapien (CAT)

Fallstricke auf dem Weg vom Konzept zur medizinischen Anwendung neuartiger Therapien

Report from the Committee for Advanced Therapies (CAT)

Pitfalls on the way from concept to medical treatment with advanced therapy medicinal products

Bundesgesundheitsblatt - Gesundheitsforschung - Gesundheitsschutz volume 54, pages 822–830 (2011)Cite this article

Zusammenfassung

Arzneimittel für neuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMP) sind hoch innovative und komplexe Arzneimittel. Sie umfassen Gentherapeutika, somatische Zelltherapeutika sowie biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte. Mit der Ende 2008 in Kraft getretenen Europäischen Verordnung über Arzneimittel für neuartige Therapien wurde ein konsolidierter regulatorischer Rahmen geschaffen, in dem der Ausschuss für neuartige Therapien (Committee for Advanced Therapies, CAT) bei der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eine zentrale Rolle spielt. Der vorliegende Beitrag diskutiert Fallstricke und Herausforderungen, die der CAT in seinen Diskussionen in diversen Verfahren beobachtet. Nicht selten werden ATMP von kleinen und mittelständigen Unternehmen (KMU) entwickelt, die sich auch nicht-wissenschaftlichen Herausforderungen ausgesetzt sehen. Der CAT will den Herausforderungen auf wissenschaftlicher und regulatorischer Ebene durch sein aktuelles Arbeitsprogramm 2010 bis 2015 begegnen.

Abstract

Advanced therapy medicinal products (ATMP) are highly innovative and complex medicines. They comprise gene therapy medicinal products, somatic cell therapy medicinal products, and tissue-engineered products (TEP). With the European Regulation on ATMP that came into force in 2008, a consolidated regulatory framework was created, where the Committee for Advanced Therapies (CAT) at the European Medicines Agency (EMA) plays a central role. This article discusses pitfalls and challenges that the CAT has experienced in its discussions of various procedures. Often ATMPs are developed by small and medium-sized enterprises (SME) which also face nonscientific challenges. The CAT wishes to meet these challenges on a scientific and regulatory level during its 2010–2015 work program.

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Danksagung

Die Autoren danken Frau Constanze Taylor (Paul-Ehrlich-Institut) für die hervorragende Unterstützung bei der Anfertigung des Manuskripts.

Interessenkonflikt

Der korrespondierende Autor gibt an, dass kein Interessenkonflikt besteht.

Author information

Affiliations

  1. Referat L1, Leitungsassistenz, Paul-Ehrlich-Institut (PEI), Langen, Deutschland

    M. Reiss

  2. Fachgebiet EU-Kooperation biomedizinische Arzneimittel, Abteilung EU-Kooperation/Mikrobiologie, Paul-Ehrlich-Institut (PEI), Paul-Ehrlich-Str. 51–59, 63225, Langen, Deutschland

    I.C. Büttel

  3. Abteilung EU-Kooperation/Mikrobiologie, Paul-Ehrlich-Institut (PEI), Langen, Deutschland

    C.K. Schneider

  4. Twincore Zentrum für Experimentelle und Klinische Infektionsforschung, Hannover, Deutschland

    C.K. Schneider

  5. Vorsitzender des Ausschusses für Neuartige Therapien (Committee for Advanced Therapies, CAT) bei der Europäischen Arzneimittelagentur EMA und Mitglied des Ausschusses für Humanarzneimittel (Committee for Human Medicinal Products, CHMP), EMA, London, UK

    C.K. Schneider

Authors
  1. M. Reiss
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  2. I.C. Büttel
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  3. C.K. Schneider
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Reiss, M., Büttel, I. & Schneider, C. Erfahrungsbericht aus dem Ausschuss für neuartige Therapien (CAT). Bundesgesundheitsbl. 54, 822–830 (2011). https://doi.org/10.1007/s00103-011-1304-3

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Schlüsselwörter

  • Ausschuss für neuartige Therapien (CAT)
  • Neuartige Therapien
  • Kleine und mittlere Unternehmen (KMU)
  • Nutzen-Risiko-Bewertung
  • Medizinische Anwendung

Keywords

  • Committee for Advanced Therapies (CAT)
  • Advanced therapy medicinal products (ATMP)
  • Small and medium-sized enterprises (SME)
  • Benefit–risk assessment
  • Medicinal application