Klinische Prüfungen mit Kindern aus der Sicht eines Zentrums

Zusammenfassung

Die 12. AMG-Novelle und die EU-Direktive 2001/20/EG definieren einen klaren rechtlichen Rahmen für die klinische Prüfung von Arzneimitteln bei Kindern. Daraus leitet sich perspektivisch ein zunehmendes Engagement der pharmazeutischen Industrie auch für Kinderarzneimittel ab. Die Einrichtung einer Expertenkommission beim Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) zu Fragen der Kinderzulassung—parallel zu entsprechenden Gremien bei der EMEA und FDA—ebenso wie die Stärkung der Pharmakovigilanz stellen sinnvolle Schritte dar. Die Therapiestandards haben sich aber oft auf der Basis des wissenschaftlichen Instrumentes der multizentrischen oder internationalen klinischen Therapieoptimierungsstudie entwickelt. Dies ist ein Instrument, das durchaus von den neuen Sachzwängen profitieren kann. Allerdings stellen die klar definierten Begriffe und Regelungen von Sponsorverantwortlichkeit über Genehmigung, Prüfpräparatstellung bis zu Versicherung und Monitoring die Forschungsnetzwerke vor massive, z. T. lösbare, z. T. auch unlösbare Probleme. Die Sponsorverantwortlichkeit für eine internationale Therapiestudie kann z. B. nicht regelhaft von einem Wissenschaftler bzw. einer Klinik geleistet werden. Da künftig nahezu jede wissenschaftliche Fragestellung im Zusammenhang mit einer medikamentösen Therapie unter diesen Rahmen fällt, werden erheblich höhere Kosten anfallen, weniger Fragen in Studien gestellt und beantwortet werden. Die Nutzen-Risiko-Bewertung der AMG-Novelle für die Behandlungsqualität und Arzneimittelsicherheit bei Kindern steht aus. Sie wird wesentlich von der Bereitschaft aller Beteiligten abhängen, gemeinsam Gestaltungsmöglichkeiten des gesetzlichen Rahmens zu nutzen, um Kinder sinnvoll am Fortschritt teilhaben zu lassen.

Abstract

The 12th AMG amendment and the EU Directive 2001/20/EC set down clear legal guidelines on clinical studies of drug products in children. As a consequence there are new prospects for an increasing involvement of the pharmaceutical industry in developing drugs for use in children. BfArM has acted on this development by setting up a committee of experts on drug approval for use in children—similar to committees at the EMEA and FDA working on the same issue. Another useful step consists in the strengthening of pharmacovigilance measures. Treatment standards have been developed on the basis of the research instrument “clinical therapy optimization studies”, frequently conducted as co-operative national or international studies joining many trial sites, and may definitely benefit from the new requirements. Clearly defined terms and regulations, such as “sponsor responsibility”, “trial approval”, “investigational medical product”, “insurance”, and “monitoring” describe problems that can or at times cannot be solved by such research groups. The sponsor’s responsibilites in an international trial e. g. cannot usually be shouldered by a single scientist or treatment center. When in the future practically every single research question on drug treatment is governed by those regulations, costs will soar and fewer questions will be asked in clinical studies. So far, the AMG amendment has not given an assessment of benefit and risk regarding treatment quality and drug safety in children. Such an assessment depends on the willingness of all concerned to explore the scope of the legal regulations in order to let children participate in scientific progress where it is needed and where it makes sense.