Regulatorische Aspekte klinischer Prüfungen unter besonderer Berücksichtigung biologischer Arzneimittel

Zusammenfassung

Klinische Prüfungen spielen eine zentrale Rolle bei der Entwicklung und Zulassung eines Arzneimittels. Sorgfältig geplant und durchgeführt, ermöglichen sie es, valide Aussagen zur Wirksamkeit und/oder Unbedenklichkeit eines Arzneimittels zu treffen. Dazu sind verschiedene Anforderungen zu erfüllen: Klinische Prüfungen sind GCP-gerecht zu planen und durchzuführen, die verwendeten Methoden haben einer kritischen wissenschaftlichen Bewertung standzuhalten, die Sicherheit der Patienten ist zu gewährleisten, Fragestellung und Ergebnisse müssen klinisch relevant sein, Qualität und Transparenz der einzelnen Schritte von der Planung bis zur Berichterstellung müssen gewährleistet sein. Bei klinischen Studien mit biologischen Arzneimitteln ist speziellen Aspekten, wie z. B. dem Wirkmechanismus oder den Umweltbeeinträchtigungen, mehr Aufmerksamkeit als bei konventionellen Arzneimitteln zu widmen. Zur Unterstützung der Arzneimittelentwicklung gibt es eine Vielzahl von Richtlinien, in denen regulatorische Anforderungen dargestellt werden. Daneben können und sollten spezifische Fragestellungen im Gespräch zwischen Sponsor und Zulassungsbehörde geklärt werden. Die 12. AMG-Novelle führt zu einer früheren inhaltlichen Einbindung der zuständigen Bundesoberbehörde in den Ablauf klinischer Prüfungen.

Abstract

Clinical trials play a central role in clinical development for achieving marketing authorisation for a drug. Carefully planned and carried out clinical trials allow for valid conclusions on the efficacy and/or safety of a drug. In order to do so, various requirements have to be fulfilled: clinical studies are to be planned and conducted in accordance with Good Clinical Practice, scientifically sound methods have to be applied, the patients’ safety has to be ensured, trial objectives and results have to be clinically relevant, quality and transparency of all steps from planning to reporting a clinical study have to be ensured. For biologicals, special attention has to be paid to specific aspects, such as their mode of action or possible impact on the environment. Various guidelines reflecting regulatory aspects are available to support drug development. In addition, specific questions on drug development might be discussed directly between study sponsors and regulatory agencies. Due to the changes imposed by the 12th law amending the German Drug Law (Arzneimittelgesetz), the relevant German authorities will be more involved in the planning and conduct of clinical trials.