Regulatorische Aspekte der Anwendung von Gentransfer-Arzneimitteln in der Humanmedizin

Zusammenfassung

Gentransfer-Arzneimittel enthalten entweder genetisch modifizierte Zellen oder Vektoren bzw. nackte DNA. Sie werden bisher ausschließlich in klinischen Studien zur In-vivo-Diagnostik, Prophylaxe oder Therapie eingesetzt. Erste Zulassungen über die Europäische Arzneimittelagentur sind jedoch in den nächsten Jahren zu erwarten. Die Regularien für präklinische und klinische Studien, die dem Arzneimittelrecht und dem ärztlichen Standesrecht zu entnehmen sind, sind in Deutschland klar definiert und erlauben einen zügigen Beginn von Herstellung und klinischer Prüfung der Gentransfer-Arzneimittel. Von 1994 bis August 2001 wurden ca. 45 klinische Studien in Deutschland bei den zuständigen Bundesoberbehörden oder der Kommission Somatische Gentherapie des Wissenschaftlichen Beirates der Bundesärztekammer angezeigt, vorwiegend zur Behandlung maligner Tumorleiden in klinischen Prüfungen der Phase I bzw. I/II oder der Phase II. Im Allgemeinen erfolgt in Deutschland keine behördliche Zulassung der klinischen Prüfung, jedoch werden Studienvorhaben von der Kommission Somatische Gentherapie inhaltlich geprüft. Vor Beginn einer klinischen Studie berät die Kommission die zuständige lokale Ethikkommission, bevor Letztere ihr Votum abgibt. Mit der in den nächsten Jahren anstehenden Umsetzung der “Good Clinical Practice” (GCP)-Direktive wird in Deutschland, ebenso wie in anderen europäischen Mitgliedsstaaten, eine behördliche Zulassung der klinischen Prüfung von Gentransfer-Arzneimitteln eingeführt werden. Entsprechend ist eine Harmonisierung der europäischen Arzneimittelregularien auch im Bereich klinischer Gentherapie-Studien zu erwarten.

Abstract

Gene Transfer Medicinal Products contain either genetically modified cells or vectors/ naked DNA. They have been used in clinical trials for in-vivo diagnostics, prevention or therapy, and first marketing authorisations in Europe via the European Agency for the Evaluation of Medicinal Products are being expected within the next years. The regulations for pre-clinical and clinical studies, based upon existing drug regulations and the professional law for physicians, are clearly defined in Germany and allow rapid initiation of manufacture and clinical trial of gene transfer medicinal products. From 1994 until August 2001 the competent higher authorities and the Commission Somatic Gene Therapy of the Scientific Board of the German Medical Association were notified of about 45 clinical studies, mainly involving the treatment of malignant tumors in clinical phase I-, phase I/II- or phase II-trials. In Germany, there is generally no requirement for clinical trial approval by a competent authority, however, protocols are evaluated by the Commission Somatic Gene Therapy. Prior to the initiation of a clinical study, the Commission gives advice to the local competent ethics committee before the latter one comes to an appraisal. Following the transformation of the so-called “Good Clinical Practice” (GCP) Directive a clinical trial approval given by a competent authority will be installed in Germany as well as in other European member states within the next years. Accordingly, further harmonisation of European drug regulations can also be expected within the area of clinical trials.