Status quo und Perspektive des Einsatzes von Stammzellen in der b-Zell-Ersatztherapie des Diabetes mellitus

Zusammenfassung.

q Typ-1-Diabetiker sind nach der autoimmunen Zerstörung der Insulin produzierenden b-Zellen im endokrinen Pankreas und Typ-2-Diabetiker im Sekundärversagen lebenslang auf die Substitution mit Insulin angewiesen. Eine klinisch eingeführte Alternative zur Insulintherapie ist die Transplantation von humanen Langerhans'schen Inseln, die aber durch die geringe Verfügbarkeit von Spenderorganen limitiert ist. Bei der intensiven Suche nach neuen Quellen für b-Zellen sind humane Stammzellen in den Fokus des wissenschaftlichen Interesses gerückt. Sowohl aus embryonalen als auch aus adulten Stammzellen des endokrinen Pankreas lassen sich in vitro Insulin produzierende Zellen für die Transplantation generieren. Beide Stammzelltypen besitzen jedoch hinsichtlich Verfügbarkeit, In-vitro-Expansion, Differenzierungspotential und Tumorigenität ganz unterschiedliche Eigenschaften, welche von den Autoren näher erläutert werden. Vor dem klinischen Einsatz einer zelltherapeutischen Strategie für den Diabetes mellitus beim Menschen müssen darüber hinaus Aspekte der therapeutischen Effektivität, Sicherheit und Kosten-Nutzen-Relation für den individuellen Patienten umfassend bewertet werden. Dennoch lässt eine Abschätzung der Kosten-Nutzen-Relation erwarten, dass in Zukunft eine Stammzelltherapie für die Behandlung des Diabetes mellitus sowohl sicher als auch kosteneffektiv klinisch umgesetzt werden kann.

Abstract.

q Due to autoimmune destruction of insulin-producing pancreatic b-cells, type 1 diabetic patients, and also patients with type 2 diabetes suffering from defective insulin secretion rely on lifelong substitution with insulin. A clinically established alternative therapy for diabetics with exogenous insulin substitution, the transplantation of human islets of Langerhans, is limited by the lack of donor organs. The intensive search for new sources of pancreatic b-cells now focuses on human stem cells. Insulin-producing cells for transplantation can be generated from both embryonic and adult pancreatic stem cells. Both types of stem cells, however, differ with respect to availability, in vitro expansion, potential for differentiation, and tumorigenicity, which is elucidated by the authors. Before stem cell therapeutic strategies for diabetes mellitus can be transferred to clinical application in humans, aspects of functional effectivity, safety, and cost-effectiveness have to be solved. Considering these prerequisites in the Diskuslight of currently available therapeutic options, however, it can be estimated, that stem cell therapy for diabetes mellitus may be cost-effectively introduced into clinical routine in the future.