Gentherapie – Stand und Ausblick

Summary.

None of the human gene transfer studies to date has shown definitive proof of clinical efficacy, despite more than 100 clinical protocols involving nearly 600 patients. In spite of the lack of positive results, tremendous hope permeates the field, biotechnology companies are getting started and raising millions of dollars from venture capital, and patients all over the world are agreeing to enroll in protocols involving this technology. Critics of the field claim that gene therapy has been overemphasized by researchers in academia, government and industry and by the scientific and popular media. Supporters of the field argue that the state of gene therapy is no different than other experimental therapies in its early stages. During the early stages of chemotherapy, agents were tested on hundreds of patients, often with a similar level of hope and no clinical effects. Despite the many controversies, one issue is shared by both groups: all of them recognize the tremendous potential of this technology to have an impact on human disease and share hope for long-term results.

Zusammenfassung.

Keine der heutigen Gentransfer-Studien hat bisher den endgültigen Beweis ihrer klinischen Wirksamkeit erbracht, obwohl bereits mehr als 100 klinische Protokolle mit etwa 600 Patienten abgeschlossen sind oder gegenwärtig durchgeführt werden. Trotz des Fehlens positiver Ergebnisse werden die Entwicklungen auf diesem Gebiet von sehr großen Erwartungen begleitet. Biotechnologie-Firmen wurden gegründet und haben Millionen Dollars an Startkapital mobilisiert. Weltweit stimmen Patienten zu, in klinische Protokolle aufgenommen zu werden, welche diese neuen Technologien einsetzen. Kritiker behaupten, daß die Gentherapie von Forschern in den Universitäten, der Regierung und der Industrie ebenso wie von den wissenschaftlichen und öffentlichen Medien überschätzt wird. Befürworter hingegen argumentieren, daß sich der gegenwärtige Stand der Gentherapie in keiner Weise von anderen Entwicklungen in ihrer Frühphase unterscheidet. So wurden in den Anfängen der Chemotherapie Substanzen an Hunderten von Patienten mit ähnlich großen Erwartungen erprobt, ohne sichtbare klinische Erfolge. Trotz vieler Kontroversen anerkennen beide Seiten die immensen Möglichkeiten dieser Technologie in ihrer Auswirkung auf menschliche Krankheiten und teilen die Hoffnung auf langfristige Erfolge.

Schlüsselwörter:

Gentherapie – Immunstimulation – Genmarkierung.