Stellenwert der Transplantation hämatopoetischer Stammzellen in der Behandlung myelodysplastischer Syndrome

Zusammenfassung

Konventionelle Therapie: Myelodysplastische Syndrome sind hämatopoetische Stammzellerkrankungen, charakterisiert durch periphere Zytopenie, gesteigerte Markzellularität mir morphologischen Veränderungen der betroffenen Zellreihen sowie Tendenz zum Übergang in eine akute myeloische Leukämie. Konventionelle Maßnahmen wie Transfusionen, Infektionstherpie sowie Behandlung mit hämatopoetischen Wachstumsfaktoren oder antineoplastischen Substanzen haben ausschließlich palliativen Charakter.

Allogene Transplantation: Die Transplantation allogener hämatopoetischer Stammzellen von einem HLA-kompatiblen Familien- oder Fremdspender stellt derzeit die einzige potentiell kurative Therapie für Patienten mit myelodysplastischem Syndrom dar. Die Behandlungsergebnisse werden erheblich von verschiedenen krankheits-, patienten- und behandlungsbezogenen Faktoren beeinflusst, welche in der Arbeit diskutiert werden.

Autologe Transplantation: Die autologe Transplantation ist eine Alternative für Patienten ohne geeigneten allogenen Stammzellspender. Voraussetzung ist die Gewinnung eines autologen Transplantats nach Induktion einer kompletten Remission durch eine intensive Chemotherapie. Eine niedrigere behandlungsbezogene Mortalität steht dabei einem höheren Rezidivrisiko gegenüber.

Ausblick: Innerhalb von Studien wird heute die Anwendung dosismodifizierter und somit toxizitätsreduzierter Konditionierungsprotokolle überprüft, was auch bei älteren Patienten und Patienten mit Begleiterkrankungen die Durchführung einer allogenen Transplantation ermöglichen soll.

Abstract

Conventional Treatment: Myelodysplastic syndromes are hematopoietic stem cell disorders characterized by peripheral cytopenia, hypercellular bone marrow with dysplastic cell morphology and a tendency to evolve into acute myeloid leukemia. Supportive treatment with transfusion, antimicrobial agents, hematopoietic growth factors and conventional chemotherapy has only palliative character.

Allogeneic Transplantation: Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation from HLA-matched family or unrelated donors is currently the only potentially curative therapy. Outcome is determined by disease-, patient- and treatment-related features, which will be discussed in this review.

Autologous Transplantation: Autologous transplantation is an alternative approach for patients which lack a suitable allogeneic stem cell donor. Autografts should be harvested in complete remission after intensive chemotherapy. Reduced treatment-related mortality is accompanied by increased risk of relapse.

Future Directions: Clinical trials are currently evaluating dose-modified preparative regimens with decreased toxicity, which offer transplantation option also to older patients or patients with comorbidities.