N=1-onderzoeken als farmacotherapeutisch maatwerk

Samenvatting

Door variabiliteit in respons bij patiënten wordt de keuze voor een bepaald geneesmiddel bemoeilijkt. Ondanks het feit dat farmacogenetica ons hierbij zou kunnen helpen, zijn zogenaamde n=1-onderzoeken, volgens de auteurs van dit commentaar in de Lancet, het enige handvat om de klinische onzekerheid of een nieuwe of bestaande therapie daadwerkelijk effectief is voor een specifieke patiënt weg te halen1. Dit type onderzoeken heeft een cross-over opzet,met de patiënt als eigen controle, en is uitsluitend zinvol als er sprake is van een chronische aandoening met een uitkomst, die kan worden gemeten als ‘genezen’. Daarnaast moet het effect van behandeling snel verdwijnen als de behandeling is gestaakt om bijvoorbeeld interacties te voorkomen. Dit type onderzoeken zou sterker bewijs voor keuzes in individuele farmacotherapie geven dan systematische reviews of grote gerandomiseerde onderzoeken. De commentatoren halen een voorbeeld aan van een dergelijk onderzoek, namelijk het effect van kininesulfaat bij patiënten met nocturnale krampen2. Hierbij kregen 13 patiënten in drie 4-weken periodes de ene twee weken kininesulfaat en de andere twee weken placebo. Het gemiddelde verschil in aantal krampen was de primaire uitkomst.