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DNP - Der Neurologe und Psychiater

, Volume 13, Issue 1, pp 68–69 | Cite as

Erstmals wirksame medikamentöse Therapieoption verfügbar

Transthyretin-assoziierte familiäre Amyloid-Polyneuropathie
Medizin Report aktuell

Die Transthyretin-assoziierte familiäre Amyloid-Polyneuropathie (TTR-FAP) ist eine seltene, lebensbedrohliche neurodegenerative Erkrankung des peripheren sensomotorischen und autonomen Nervensystems, die zu einer schweren Beeinträchtigung des Funktionsstatus und der Lebensqualität führt. Mit Tafamidis wurde Ende 2011 EU-weit das erste und derzeit einzige Arzneimittel zur Behandlung der TTR-FAP bei erwachsenen Patienten mit symptomatischer Polyneuropathie im Stadium 1 zugelassen, für das eine Verzögerung der Progres sion peripherer neurologischer Störungen bei Patienten mit TTR-FAP dokumentiert ist.

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